Ngày 21/8, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) đã công bố tin vui trong điều trị ung thư tại Việt Nam đó là các bác sĩ tại đây đã điều trị thành công cho bệnh nhi 4 tuổi mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T.
Mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy
Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam, TS Bạch Quốc Khánh đánh giá đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.
Chị Phạm Thị Nguyệt mẹ của Bảo Chi cho biết, Chi là con thứ 2 trong gia đình, từ khi lọt lòng mẹ cho đến năm 2 tuổi, bé hoàn toàn bình thường. Tuy nhiên qua tuổi lên 2, Chi hay bị đau bụng, ban đầu cơn đau mỗi lần tầm khoảng 10 phút.
"Bằng linh cảm của người mẹ tôi cảm thấy con mình có vấn đề về sức khoẻ, tuy nhiên ở thời điểm đó khi đưa con đi khám nhiều nơi tôi đều không phát hiện bệnh gì. Thời gian liên tiếp sau đó, tình trạng đau bụng của con nặng lên, cháu bị đau tay, chân và sốt cách ngày cao đến 40 độ, nhiễm trùng máu, tuy nhiên cứ vào viện vào ngày truyền kháng sinh là tình trạng nhiễm trùng của cháu đỡ"- chị Nguyệt kể lại.
Sau đó cháu dần bị gan to, lách to, bụng to, môi sưng to gần như không nhìn thấy mũi, da sạm đen, teo chân dẫn đến không được, teo tay. Lúc này các bác sĩ nghĩ đến cháu bị ung thư máu và chuyển đến Viện Huyết học - Truyền máu TW điều trị. Qua thăm khám, làm các xét nghiệm, các bác sĩ đã chẩn đoán cháu mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho.
"Lúc này vợ chồng chúng tôi như rơi xuống vực, thương con vì không biết cháu sẽ chống chọi với các đợt điều trị thế nào. Thực tế là cháu đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không thuyên giảm"- chị Nguyệt chia sẻ trong xúc động.
Qua thông tin, tháng 5/2023, gia đình chị Nguyệt tìm đến GS.TS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec với hy vọng còn nước còn tát. "Khi GS.TS Nguyễn Thanh Liêm chia sẻ, chúng tôi cảm thấy có tia hy vọng. Hàng ngày tôi vẫn nói chuyện với con, không biết con có hiểu không, nhưng tôi cảm thấy cháu luôn tập trung nghe khi bố mẹ nói đến chuyện này với con"- bố của Bảo Chi chia sẻ thêm.
Tháng 6/2023, bệnh nhi được tiếp nhận tại bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gen nhân tạo (CAR-T) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư.
Sau nhiều lần hội chẩn trao đổi và thống nhất ý kiến với các đồng nghiệp của BVĐK quốc tế Vinmec và Viện Huyết học - Truyền máu TW, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm và Nhóm nghiên cứu quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân vì đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh.
Ngày 19/7, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bé đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn.
"Đến hôm nay con tôi đã tăng được 7 lạng, đây là điều không thể tưởng tượng được với chúng tôi. Cháu chạy nhảy, vui vẻ, cười nói cả ngày. Các bác sĩ của Viện Huyết học - Truyền máu TW và BVĐK quốc tế Vinmec không chỉ cứu sống con, mà còn cho con cả tương lai phía trước, con sẽ được đi học, đi chơi như trẻ bình thường. Gia đình biết ơn các bác sĩ nhiều lắm, đã mang đến ánh sáng cuối đường hầm cho cả gia đình tôi"- Chị Nguyệt bày tỏ.
Đẩy mạnh ứng dụng công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư ở Việt Nam
Chia sẻ với báo chí, TS Bạch Quốc Khánh cho biết, ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em; phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Tuy nhiên với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng.
"Liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, đạt kết quả tốt từ 60-80%"- TS Bạch Quốc Khánh nói.
GS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec cho hay một ca điều trị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T ở Mỹ với mức chi phí là 1,5 triệu USD, còn tại Singapore khoảng 300.000-400.000 USD. Trường hợp điều trị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Vinmec ước tính với chi phí khoảng 2,5-3 tỷ đồng.
Theo GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, sở dĩ giá thành thực hiện tại Bệnh viện Vinmec chỉ bằng 1/10 so với thực hiện ở Mỹ là do Bệnh viện đã được Tập đoàn trang bị được hệ thống máy móc, cơ sở vật chất hiện đại và được chuyển giao các kỹ thuật để tự nuôi cấy gene và tế bào nên giá thành thấp hơn nhiều, không phải gửi mẫu máu tới các cơ sở khác hay ra nước ngoài.
Hiện tại, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmecđang triển khai dự án "Thử nghiệm lâm sàng pha I đánh giá tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T sản xuất theo công nghệ của Miltenyi để điều trị u lympho không Hodgkin và bạch cầu cấp dòng lympho CD19+ tái phát hoặc kháng trị với các phác đồ điều trị chuẩn". Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư ở Việt Nam.
Đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về liệu pháp tế bào CAR T được Bộ Y tế cho phép triển khai tại Việt Nam. Kinh phí dự án do tập đoàn Vingroup tài trợ. Tất cả bệnh nhân tham gia đều được miễn phí khi tham gia dự án.
Trong Dự án, Bệnh viện dự kiến thực hiện trên 16 bệnh nhân gồm 8 bệnh nhân bạch cầu cấp và 8 bệnh nhân ung thư hạch do tập đoàn tài trợ, bệnh nhân thực hiện trong đề án không phải chi trả kinh phí thực hiện.