Thảm họa thalidomide và nỗi ám ảnh đến hôm nay
Thalidomide là một dẫn chất tổng hợp của acid glutamic, do hãng Chemie Grunenthal ở Stolberg - Đức, bào chế. Thalidomide xuất hiện lần đầu ở miền tây nước Đức vào năm 1957, là loại thuốc chữa trị các triệu chứng lo lắng, mất ngủ, đau bụng và căng thẳng, đặc biệt là làm giảm các triệu chứng khó chịu của phụ nữ trong thời kỳ thai nghén như dễ ngủ, giảm buồn nôn, nôn nên rất được chị em ưa chuộng.
Thuốc nhanh chóng được lưu hành phổ biến mà không cần kê đơn ở nhiều nước với nhiều tên thương mại khác nhau, chỉ riêng ở Mỹ, Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm không cấp phép lưu hành loại thuốc này do các tác dụng không mong muốn nặng nề như đau thần kinh ngoại biên, làm tê liệt các ngón chân, ngón tay…
Và thực tế sử dụng thuốc đã chứng minh, gần như ngay sau khi thuốc trở nên phổ biến đã có từ 5.000 đến 7.000 trẻ sơ sinh ở Tây Đức, 100 nghìn trẻ sơ sinh ở các nước khác được sinh ra với chân và cánh tay bị dị tật như không có tay hoặc chân, chân tay cực kỳ ngắn với những ngón, đốt không rõ ràng, có khi bị dính lại giống như mái chèo. Không chỉ thế, những nạn nhân sống sót ngày nay tiếp tục chịu ảnh hưởng bởi các bệnh như bệnh mạch vành, hạn chế cử động khớp và thoái hóa khớp.
Butch Lumpkins là một trong số ít người Mỹ bị ảnh hưởng bởi thalidomide.
Thalidomide cũng được báo cáo là lý do khiến cho hàng ngàn phụ nữ bị sảy thai vào cuối những năm 1950 và đầu những năm 1960. Ngoài ra, mức độ nguy hiểm của thuốc còn thể hiện ở thế hệ thứ 2 của người được sinh ra từ bà mẹ đã từng sử dụng thalidomide trong thai kỳ, nghĩa là bà nội sử dụng loại thuốc này gây dị tật cho con trai và ảnh hưởng đến cả cháu gái như trường hợp Georgina Harrison ở Anh.
Số phận luôn trồi lên trụt xuống
Ngay sau khi ra đời được vài năm, đến năm 1962, những nỗi kinh hoàng do thuốc gây ra đã được biết đến rộng rãi và nó bắt đầu biến mất khỏi các kệ hàng. Nhưng các bác sĩ tình cờ phát hiện nó có hiệu quả điều trị bệnh phong. Tiếp tục nghiên cứu cho thấy thalidomide có thể chữa trị chứng đau nhức và loét ở miệng (thường xảy ra ở bệnh nhân bị AIDS), ngăn chặn tình trạng sút giảm thể trọng và sức lực ở những người bị AIDS.
Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm của Mỹ đã cấp giấy phép cho dùng thalidomide trong điều trị ban đỏ nổi hủi (erythrema nodosum leprosum) và bệnh đa u tủy hơn hẳn các hóa trị liệu kinh điển, bệnh thuyên giảm ngay ở tháng đầu điều trị, nếu phối hợp với corticoid, tình trạng sức khỏe được cải thiện nhanh hơn nhờ đặc tính chống sinh mạch, khả năng thích nghi miễn dịch, kháng viêm và gây độc tế bào trực tiếp.
Phát hiện này đã mở ra một tương lai mới cho thalidomide khi nó có thể là một công cụ hiệu quả trong cuộc chiến chống ung thư. Tuy nhiên, những dị tật bẩm sinh bí ẩn và khủng khiếp của nó vẫn là rào cản đối với việc sử dụng và sự phát triển của các loại thuốc liên quan. Nhất là khi nguyên nhân vì sao và cách khống chế dị tật vẫn chưa được làm sáng tỏ. Chính vì vậy, trong những năm gần đây, các nhà nghiên cứu tại Viện ung thư Dana Farber, Mỹ bắt đầu tìm cách giải phóng rào cản này và cuối cùng đã thành công.
Phát hiện mới có mở ra tương lai mới cho thalidomide?
Các nhà khoa học tại Viện ung thư Dana Farber đã mở rộng phạm vi nghiên cứu và phát hiện loại thuốc này đã can thiệp vào các protein phiên mã có tác dụng trong việc hình thành và phát triển tứ chi gây nên biến dị tay chân cho thai nhi khi sử dụng. Cụ thể, trong cơ thể người mẹ có một gen SALL4 là công cụ để phát triển các chi trong thai kỳ cũng như mã hóa nhiều bộ phận khác bị ảnh hưởng bởi các protein kiểm soát sự hiện diện của gen này.
Sau 60 năm, bí ẩn gây dị tật của thuốc thalidomide đã được khám phá.
Các nhà khoa học nhận thấy, ở những người không bị ảnh hưởng bởi thalidomide nhưng không có gen SALL4 có những dị tật bẩm sinh giống hệt nhau. Từ đó, họ tiếp tục nghiên cứu sâu hơn và tìm ra nguyên nhân gây dị tật bẩm sinh cho trẻ. Phát hiện này không chỉ giúp các nhà khoa học hiểu rõ hơn về cách thalidomide ảnh hưởng đến các gen như thế nào mà còn mở đường cho các ứng dụng mới trong tương lai.
TS. Fischer, thành viên nhóm nghiên cứu cho biết, giờ đây, với những gì được phát hiện, họ có thể bắt đầu nghiên cứu một loại thuốc tương tự chống ung thư mà không có tác dụng có hại và nhóm của công đang theo đuổi nhiều dự án nhằm mục đích hiểu rõ hơn và sử dụng hiệu quả thalidomide hơn.
