Liệu pháp gene trong điều trị ung thư
Liệu pháp gene bắt đầu được xem xét trong các thử nghiệm lâm sàng và trong tương lai, liệu pháp này có thể được cân nhắc sử dụng cho các trường hợp ung thư ác tính có ít lựa chọn điều trị. Trong đó, kỹ thuật chuyển gene vào tế bào ung thư là một trong những khía cạnh khó nhất của liệu pháp gene. Nhưng các nhà khoa học đã tìm ra và sử dụng một số loại virut đóng vai trò vector xâm nhập và vận chuyển gene vào tế bào.
Liệu pháp gene đầu tiên được phê duyệt bởi Cơ quan Quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 8/2017. Đây được xem như một dấu mốc lịch sử mở ra một cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư. Sản phẩm đầu tiên này là kymriah dùng trong điều trị ung thư bạch cầu Lympho ác tính trên đối tượng bệnh nhân trẻ em và thanh thiếu niên. Trong đó, các bác sĩ trích xuất tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân, kết hợp nó với thụ thể kháng nguyên nhân tạo (CAR) để tạo thành tổ hợp CAR-T. Sau đó, tổ hợp này sẽ được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân. Thụ thể CAR sẽ giúp tìm kiếm và đánh dấu các tế bào ung thư. Nhờ vậy, hệ miễn dịch có thể tấn công được bệnh ung thư.
Tiếp sau đó, yescarta là liệu pháp gene thứ hai được FDA chấp thuận. Đây cũng là liệu pháp gene đầu tiên điều trị cho một số thể của u lympho ác tính không Hodgkin, đặc biệt là u lympho thể lan toả tế bào B lớn, điều trị trên những bệnh nhân trưởng thành không đáp ứng hoặc tái phát sau ít nhất 2 loại điều trị.
TS. Scott Gottlieb - Ủy viên đại diện của FDA cho biết, các công nghệ mới như liệu pháp gene và tế bào có tiềm năng đổi mới y học và tạo ra một bước ngoặt điều trị giúp đem lại cơ hội chữa trị nhiều chứng bệnh khó chữa.
Hemophilia có thể được điều trị nhờ công nghệ gene
Mới đây, một báo cáo được trình bày tại Hội nghị Huyết học Hoa Kỳ cho thấy bệnh Hemophilia có thể được điều trị khỏi nhờ liệu pháp gene. Bệnh rối loạn đông máu Hemophilia là một căn bệnh rất đáng sợ. Gan của những người mắc căn bệnh di truyền này không thể sản xuất ra được một loại protein quan trọng, có tác dụng làm đông máu. Khi không có loại protein này, người bệnh sẽ luôn phải đối mặt với nguy cơ bị chảy máu mất kiểm soát, bao gồm cả chảy máu trong. Cho đến nay, vẫn chưa có bất kỳ biện pháp nào có thể điều trị hoàn toàn căn bệnh này. Tuy nhiên, hai nhà khoa học Michael Holmes và Thomas Wechsler của Viện nghiên cứu Sangamo, Richmond, California (Mỹ) tin rằng liệu pháp chỉnh sửa gene nhắm vào những gene lỗi này có thể chữa khỏi hoàn toàn Hemophilia. Các nhà khoa học sẽ sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene có tên là CRISPR-9 để gỡ bỏ một đoạn DNA và thay vào đó một đoạn mới.
Vết thương vì bị chảy máu trong bệnh khó đôngHemophilia.
Biến đổi gene mang lại hy vọng trong cấy ghép tạng từ động vật
Một tiến bộ rất được chú ý giúp mở ra cánh cửa mới trong lĩnh vực cấy ghép tạng từ động vật đã được công bố trên Tạp chí Science mới đây.
Các nhà khoa học đã tạo ra những chú lợn con được biến đổi gene hoàn toàn sạch với các virut có thể gây bệnh ở người. Kết quả này một lần nữa thắp lên niềm tin vào việc cấy ghép gan, tim và các cơ quan khác từ lợn nói riêng và các loài động vật nói chung vào con người, mà trước đây các nhà khoa học đã từng bỏ cuộc. Nếu các cơ quan từ lợn được chứng minh là an toàn và hiệu quả thì ván cờ cấy ghép sẽ thực sự thay đổi.
TS. Jay Fishman - Giám đốc chương trình cấy ghép tại Bệnh viện đa khoa Massachusetts, Hoa Kỳ cho biết: Các nhà khoa học bắt đầu theo đuổi ý tưởng về cấy ghép các cơ quan lợn cho người vào những năm 1990. Tuy nhiên, vào năm 1998, TS. Fishman và các cộng sự đã phát hiện ra trong ADN lợn có ẩn chứa các gene của các virut - được gọi là Retrovirus - giống như những virut gây ra bệnh bạch cầu ở khỉ. Một số thí nghiệm cho thấy các virut này có thể lan truyền sang các tế bào người và có thể lây nhiễm cho người khác. Những lo ngại này đã khiến nghiên cứu dừng lại, mặc dù trước đó, một số bệnh nhân đái tháo đường đã được ghép tế bào tụy lợn và một số bệnh nhân bỏng được cấy ghép da lợn không thấy có biểu hiện bị nhiễm Retrovirus.
TS. George Church - nhà di truyền học thuộc Đại học Harvard, người dẫn đầu nghiên cứu, đã thành công trong việc giải quyết Retrovirus bằng công nghệ CRISPR - công nghệ chỉnh sửa gene mới. Họ lấy tế bào từ lợn và cắt phần ADN của virut ra khỏi bộ gene. Sau đó, các nhà khoa học nhân bản các tế bào đã được chỉnh sửa. Mỗi tế bào lợn được đưa trở lại giai đoạn phát triển sớm nhất và sau đó cấy vào trứng, mang theo vật liệu di truyền để trứng phát triển thành phôi. TS. Church và các cộng sự đã kết thúc nghiên cứu với 15 chú lợn con hoàn toàn không có Retrovirus.
Dù còn một chặng đường dài để chúng ta có thể áp dụng cấy ghép tạng động vật sang người trong y học một cách rộng rãi, nhưng TS. Church tin rằng, các cuộc cấy ghép tạng lợn lần đầu tiên ứng dụng công nghệ này có thể tiến hành trong vòng 2 năm tới.
Chỉnh sửa gene ở phôi thai người
Mới đây, TS. Shoukhrat Mitalipov - nhà nghiên cứu gene thuộc Đại học Y tế và Khoa học Oregon, Hoa Kỳ đã công bố những kết quả khi sử dụng phương pháp chỉnh sửa gene để điều chỉnh đột biến gây bệnh trong phôi thai người. Nhóm nghiên cứu đã tiến hành thí nghiệm bằng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR. Kết quả thu được rất khả quan: 42 trong số 58 phôi sau chỉnh sửa không có gene gây bệnh. Ngoài ra, các phôi đã được sửa chữa không có những thay đổi ngoài ý muốn.
Các nhà khoa học thuộc Đại học Harvard cũng đã sử dụng một kỹ thuật chỉnh sửa gene để điều chỉnh đột biến gene trong phôi người liên quan đến rối loạn máu di truyền beta thalassemia (hay còn gọi là tan máu bẩm sinh). Hiệu quả của việc sửa chữa các đột biến thu được trong nghiên cứu chỉ khoảng 20%, tuy nhiên, các kết quả nghiên cứu và kỹ thuật này hiện đang thu hút sự chú ý của quốc tế.
