ALS là một bệnh lý liên quan đến hệ thần kinh. Trong đó, một số tế bào neuron ở não và tủy sống từ từ chết đi. Những tế bào này gửi tín hiệu từ não và tủy sống đến các cơ vân. Ban đầu, người bệnh sẽ có những vấn đề liên quan đến cơ bắp, rồi dần trở nên tàn tật. Đến giai đoạn cuối của bệnh, cơ hô hấp ngưng hoạt động dẫn đến tử vong. Hiện tại không có cách chữa.
GS Melanie Woodin, Đại học Toronto, cho biết, thí nghiệm của chúng tôi cho phép trì hoãn sự phát triển của bệnh bằng cách ngăn chặn sự thoái hóa của các tế bào thần kinh ở vỏ não.
Kết quả đã đạt được ở những con chuột có đột biến gen SOD1. Gen này được tìm thấy ở một số bệnh nhân mắc ALS. Các nhà nghiên cứu đã nhắm mục tiêu các tế bào thần kinh trong vỏ não vận động, khu vực của não điều khiển các cơ bắp, với sự trợ giúp của một loại protein được thiết kế để điều chỉnh sự mất cân bằng trong các tế bào thần kinh (được gọi là siêu kích thích).
Theo các nhà khoa học, trong một bộ não khỏe mạnh, sự cân bằng giữa kích thích và ức chế đảm bảo cho não hoạt động đúng. Nhưng khi bị rối loạn thần kinh sẽ gây kích động quá mức.
Ở những người mang đột biến gen SOD1, tính dễ bị kích thích ở vỏ não đã được ghi nhận trong nhiều thập kỷ và trước khi xuất hiện ALS. Tuy nhiên, nguyên nhân gây thoái hóa tế bào thần kinh trước đây không rõ ràng. Bây giờ, một thí nghiệm trên chuột bị đột biến đã chỉ ra rằng sự dễ bị kích thích ở vỏ não vận động là nguyên nhân gây bệnh.
