Mới đây, một thanh niên 21 tuổi người Pháp là người đầu tiên trên thế giới được chữa bệnh rối loạn máu bằng liệu pháp gen.
Trước khi được chữa trị bằng liệu pháp gen, bệnh nhân được truyền máu miễn phí trong 2 năm để bổ sung betaglobin - thành phần chính của phân tử haemoglobin cung cấp ôxy cho cơ thể.
Các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Paris (Pháp) và Trường Y tế Havard ở Boston đã cấy vi khuẩn vô hại vào tế bào thân trong tủy sống của bệnh nhân. Vi khuẩn này đưa những phiên bản gen beta-globin hoàn hảo vào cấu trúc DNA của các tế bào được lấy ra. Những tế bào này sẽ mang lại 1/3 lượng beta-globin cho bệnh nhân trong khi cơ thể của bệnh nhân sẽ sản sinh phần còn lại. Mặc dù liệu pháp này đã mang lại kết quả như mong đợi, nhưng sự phát triển của những tế bào thay thế có thể làm sản sinh một loại gen khác, đó là HMGA2, một cách ngẫu nhiên trong quá trình chuyển hóa DNA.
Khánh Hà
(Theo New Scientist, 9/2010)