Cụ thể, một cách là thay đổi các nguyên tử trong chuỗi DNA để chỉnh lại mã di truyền và những cấu trúc sống cho con người. Cách thứ hai là chỉnh sửa RNA – vốn được coi là “anh em họ” của DNA và giải phóng các thông tin trong mã di truyền. Cả hai nghiên cứu này đều được thực hiện tại học viện Broad của trường Đại học MIT và Harvard (Mỹ).
DNA được tạo ra từ 4 gốc: adenine (A), cytosine (C), guanine (G) và thymine (T). Nếu một trong các gốc này nằm sai chỗ, nó có thể gây ra bệnh tật. Các chỉnh sửa cơ bản làm thay đổi cấu trúc nguyên tử của một gốc có thể chuyển đổi nó sang dạng khác. Các bệnh xơ nang, mù do di truyền và một số bệnh khác phát sinh do lỗi đơn lẻ trong gene có thể được ngăn ngừa hoặc điều trị bằng cách chỉnh sửa DNA.
DNA là bản sao chính của mã di truyền, nhưng để một tế bảo sử dụng các hướng dẫn di truyền, trước tiên nó phải tạo ra một bản sao ARN. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng phương pháp RNA để điều chỉnh một dạng thiếu máu di truyền trong tế bào của con người. “Khả năng chỉnh sửa ARN mới này mở ra nhiều cơ hội tiềm năng hơn trong việc điều trị bệnh, trong đó hầu hết là cả bệnh liên quan tới tế bào”.
Các thí nghiệm này đều được thực hiện trên tế bào con người được phát triển trong phòng thí nghiệm.
