Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chấp thuận viên nang turalio (pexidartinib) điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có u tế bào khổng lồ bao gân màng hoạt dịch (Tenosynovial giant cell tumors-TGCT) có triệu chứng liên quan đến bệnh tật nghiêm trọng hoặc hạn chế chức năng khớp và không đáp ứng (không cải thiện) khi phẫu thuật.
TGCT là một khối u hiếm gặp ảnh hưởng đến màng hoạt dịch (lớp mô mỏng bao phủ các bề mặt của không gian khớp) và vỏ gân (lớp màng bao phủ gân, là mô sợi nối cơ với xương). Khối u hiếm khi ác tính nhưng làm cho bao hoạt dịch và vỏ gân dày lên và phát triển quá mức, gây tổn thương cho các mô xung quanh. TGCT có thể gây ra các triệu chứng suy nhược cho bệnh nhân như đau, cứng và hạn chế vận động. Khối u có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân và gây ra khuyết tật nghiêm trọng. Phẫu thuật là một lựa chọn điều trị chính, nhưng một số bệnh nhân không đủ điều kiện để phẫu thuật và các khối u có thể tái phát, ngay cả sau khi làm thủ thuật. Sự chấp thuận này là liệu pháp đầu tiên được FDA cho phép để điều trị căn bệnh hiếm gặp này.
Tuy nhiên các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân cần lưu ý, turalio có nguy cơ gây tổn thương gan nghiêm trọng, nên việc theo dõi các xét nghiệm gan trước khi bắt đầu điều trị và theo dõi thường xuyên trong quá trình điều trị là rất cần thiết. Nếu các xét nghiệm gan trở nên bất thường, việc điều trị với turalio có thể cần phải giảm liều, ngừng điều trị tạm thời hoặc ngừng vĩnh viễn (tùy thuốc vào mức độ nghiêm trọng của tổn thương gan).
Tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng turalio là tăng tiết sữa, tăng men gan, mất màu tóc và tăng cholesterol. Các tác dụng phụ khác bao gồm giảm bạch cầu trung tính, tăng phosphatase kiềm, giảm bạch cầu, phù mắt, phát ban…
Phụ nữ mang thai và cho con bú không dùng turalio, vì thuốc có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh. Phụ nữ và nam giới đang độ tuổi sinh đẻ cần sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị với turalio.
