Hiện tượng lỗi gen dẫn tới nhiều căn bệnh là một trong những thách thức lớn đối với các nhà khoa học trong thế kỷ 21. Mặc dù bản đồ giải mã gen người đã được công bố, song các phương pháp hiệu quả để khắc phục các gen bị lỗi là điều không hề đơn giản.
Tế bào của bộ phận thay thế được phát triển từ chính tế bào da
Viện Nghiên cứu Trường đại học Cambrigde (Anh) vừa tìm ra một phương pháp mới: cấy tế bào da vào tế bào gan để điều trị căn bệnh gan mang yếu tố di truyền.
Lỗi gen gây bệnh ung thư (ảnh minh họa).
Theo phương pháp này, các nhà khoa học sẽ tách lấy các tế bào da từ bệnh nhân mắc bệnh về gan, sau đó biến đổi các tế bào này thành tế bào gan thay thế và cấy vào gan của người bệnh. Cách làm này hứa hẹn mang lại hiệu quả điều trị tích cực không chỉ đối với chứng bệnh gan do lỗi gen mà còn hứa hẹn điều trị nhiều căn bệnh nguy hiểm khác có liên quan đến yếu tố lỗi gen, đột biến gen, bệnh do gen di truyền - vốn là những căn bệnh nan y đang ảnh hưởng ngày càng nhiều và xuất hiện ở mọi lứa tuổi trong xã hội.
Điểm ưu việt của phương pháp này là các tế bào của bộ phận thay thế được phát triển từ chính các tế bào da của họ, nhờ đó tránh được nguy cơ đào thải của cơ thể người bệnh, đồng thời phương pháp này mang lại nhiều cơ hội hơn so với việc chờ đợi các bộ phận phù hợp để thay thế.
Nguyên nhân của những căn bệnh về gan mang tính di truyền nằm ở yếu tố lỗi gen. Những gen lỗi này hoạt động bất thường khiến các tế bào gan sản sinh ra những protein bị lỗi gây rối loạn hoạt động của gan. Thay vì bảo vệ các mô tế bào của các cơ quan trong cơ thể, những protein này lại gây tác động ngược lại, chúng tàn phá các mô tế bào gan và khiến cho chức năng gan bị đảo lộn gây ra bệnh. Những chứng bệnh về gan thường gặp do lỗi gen này là chứng xơ gan.
Trước đó, nhóm nghiên cứu thuộc Viện Y học Sanger, Anh đã từng đề cập tới việc ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh do lỗi gen, tuy nhiên, phương pháp này bị hạn chế do khoa học chưa tìm ra cách tạo tế bào gốc hiệu quả.
Với công trình nghiên cứu mới, ở giai đoạn đầu tiên, các nhà khoa học sẽ tách lấy những tế bào da ở người bệnh và sử dụng các virut đặc biệt cùng với protein nuôi dưỡng để tái lập trình các tế bào này, biến chúng thành các tế bào linh hoạt hay còn gọi là các tế bào tiền tế bào gốc (iPS). Các tế bào tiền tế bào gốc - iPS khá giống với các tế bào gốc lấy từ bào thai và có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào bộ phận nào trong cơ thể người.
Trong giai đoạn tiếp theo, các nhà khoa học cấy các tế bào iPS vào gan bị bệnh - nơi những tế bào bộ phận bị lỗi gen. Các tế bào sẽ tự sử dụng các enzym do các tế bào iPS tạo ra để khắc phục các khiếm khuyết gen bị lỗi trong các tế bào bộ phận. Bước cuối cùng, các nhà khoa học sử dụng các hóa chất để chuyển đổi các tế bào iPS thành các tế bào gan khỏe mạnh.
Ứng dụng chữa bệnh trong tương lai?
Thử nghiệm trên những con chuột thí nghiệm đã cho thấy: khi tiêm các tế bào tiền tế bào gốc iPS vào những con chuột bị bệnh về gan, các tế bào này tập trung lại ở gan, sản sinh ra những protein kháng trepxin và nhiều hóa chất khác mà những tế bào gan khỏe mạnh bình thường vẫn thường sản sinh. Điều này có nghĩa là những bệnh nhân sẽ không còn ở trong tình trạng nguy hiểm do các tế bào gan làm sai chức năng nữa. Các nhà khoa học hy vọng: phương pháp mới còn có thể được ứng dụng để điều trị những căn bệnh nguy hiểm hơn, chẳng hạn như bệnh ung thư.
TS. Robin Lovell-Badge - người đứng đầu Viện Nghiên cứu gen tại Viện Y học quốc gia MRC, London (Anh) cho biết: Đây là một công trình nghiên cứu quan trọng, mang lại nhiều ứng dụng trong điều trị nhiều căn bệnh do lỗi gen, đột biến gen ngày nay. Điều duy nhất các nhà khoa học còn lo ngại đó là quá trình tái lập trình để tạo ra những tế bào tiền tế bào gốc iPS. Đây là quá trình vô cùng quan trọng và cần độ chính xác cao, bởi nếu không chính xác và thực hiện một cách trọn vẹn, nó có thể dẫn tới một dạng đột biến gen khác và gây ra nhiều vấn đề hơn cho người bệnh.
(Theo Guardian)
Trường Minh
