AML là một loại ung thư tiến triển nhanh chóng hình thành trong tủy xương và dẫn đến tăng số lượng tế bào máu trắng bất thường. Idhifa hoạt động bằng cách ngăn chặn một số enzym thúc đẩy sự tăng trưởng tế bào máu bất thường này. Tác dụng phụ thường gặp của idhifa bao gồm buồn nôn, nôn, tiêu chảy, vàng da và giảm sự thèm ăn. Tuy nhiên mới đây, FDA lại ra tiếp cảnh báo liên quan đến thuốc này có thể gây ra các dấu hiệu và triệu chứng đe dọa tính mạng (hội chứng biệt hóa) ảnh hưởng đến các tế bào máu thường bị bỏ qua, bệnh nhân không nhận được điều trị cần thiết. Vì vậy, FDA cảnh báo các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân về sự cần thiết phải sớm nhận ra và quản lý tích cực hội chứng này để giảm bớt khả năng bị bệnh nặng và tử vong.
Các triệu chứng của hội chứng này có thể xảy ra sớm từ 10 ngày đến 5 tháng sau khi bắt đầu dùng thuốc, bao gồm: suy hô hấp cấp tính biểu hiện bằng khó thở và/ hoặc thiếu ôxy và nhu cầu bổ sung ôxy, nhiễm trùng phổi và tràn dịch màng phổi, sốt, đau xương, phù ngoại biên và tăng cân nhanh (hơn 4kg/tuần), chóng mặt, tràn dịch màng tim, rối loạn chức năng gan, thận... Nếu bệnh nhân bị suy hô hấp không rõ nguyên nhân cần phải điều trị kịp thời bằng corticosteroid đường uống hoặc tĩnh mạch.
Trước khi điều trị, chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên nói rõ về những nguy cơ của hội chứng này cho bệnh nhân. Bệnh nhân cần liên hệ với chuyên gia chăm sóc sức khỏe hoặc đến phòng cấp cứu bệnh viện gần nhất ngay lập tức nếu gặp bất kỳ triệu chứng nào nêu trên trong khi dùng idhifa để được xử lý thích hợp, kịp thời.
Cần lưu ý, một loại thuốc được chấp thuận gần đây khác cho AML với một đột biến di truyền cụ thể được gọi là isocitrate dehydrogenase (IDH) -1, đó là tibsovo (ivosidenib), cũng mang một nguy cơ hội chứng nghiêm trọng này.