Các bệnh nhân PKU từ khi sinh ra đã không có khả năng phân giải phenylalanine (Phe) - một amino acid có trong các thực phẩm chứa protein và các chất tạo ngọt mạnh trong một số thực phẩm và đồ uống. Palynziq là một liệu pháp enzyme mới cho các bệnh nhân PKU trưởng thành bị mất kiểm soát nồng độ Phe trong máu khi được điều trị bằng phương pháp hiện tại.
Nếu không được điều trị, PKU có thể gây các khuyết tật mạn tính về trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần.
Khi thử nghiệm lâm sàng cho thấy, những người bệnh sử dụng palynziq có hàm lượng Phe trong máu giảm rõ rệt so với khi chưa được điều trị. Các tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc bao gồm phản ứng vết tiêm, đau khớp, phản ứng mẫn cảm, đau đầu, các phản ứng vùng da kéo dài ít nhất 14 ngày... Phản ứng mẫn cảm xảy ra trên hầu hết các bệnh nhân, có thể là do sự hình thành kháng thể đối với thuốc.