Đây là thông tin được các chuyên gia đưa ra rại Hội thảo khoa học với chủ đề "Vai trò của liệu pháp ức chế bổ thể trong điều trị hội chứng tán huyết tăng ure huyết không điển hình (aHUS)" diễn ra tại Hà Nội và TP HCM trong 2 ngày 17-18/4.
Hội thảo do Hội Nội khoa Việt Nam phối hợp tổ chức quy tụ các chuyên gia đầu ngành trong nước và quốc tế, cập nhật các tiến bộ trong chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.
46% người bệnh aHUS trưởng thành có nguy cơ tiến triển đến suy thận giai đoạn cuối
Hội thảo khoa học cập nhật các tiến bộ trong chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.
Phát biểu tại hội thảo, PSG.TS.BS. Nguyễn Tuấn Tùng - Giám đốc Trung tâm Huyết học và Truyền máu – Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, nhận định, hội chứng aHUS có thể khởi phát ở bất kỳ độ tuổi nào, trong đó khoảng 60% trường hợp xảy ra ở trẻ em và 40% ở người lớn. Khoảng 50% người bệnh được chẩn đoán trước 18 tuổi. aHUS là một loại bệnh hiếm, phức tạp và khó dự đoán.
"Việc chẩn đoán bệnh vẫn còn nhiều thách thức và kéo dài vì người bệnh phải gặp nhiều bác sĩ ở các chuyên khoa khác nhau trước khi được xác định đúng bệnh" - PSG.TS.BS. Nguyễn Tuấn Tùng nói.
aHUS có thể tiến triển nhanh và nặng, đặc biệt trong giai đoạn cấp. Dữ liệu được chia sẻ tại hội thảo cho thấy, nếu chỉ áp dụng các biện pháp điều trị hỗ trợ, trong một tháng kể từ khi khởi phát, 46% người bệnh trưởng thành có nguy cơ tiến triển đến suy thận giai đoạn cuối (ESRD) hoặc tử vong.
Sau một năm, tỷ lệ này tăng lên 56% ở người lớn và 29% ở trẻ em, và có thể tiếp tục tăng lên 36% ở trẻ em sau 5 năm. Đáng lưu ý, aHUS có nguy cơ tái phát ngay cả khi người bệnh đã qua giai đoạn cấp.
Mô hình chăm sóc đa chuyên khoa rút ngắn thời gian chẩn đoán, tối ưu hóa kết quả điều trị
Trong bối cảnh đó, sự ra đời của liệu pháp ức chế bổ thể với hoạt chất eculizumab đã mở ra bước ngoặt trong điều trị aHUS nhờ tác động trực tiếp vào mắt xích trung tâm của cơ chế bệnh sinh.
Bằng cách ức chế hoạt hóa bổ thể đầu cuối, liệu pháp giúp hạn chế chuỗi phản ứng gây tổn thương nội mô vi mạch, từ đó hỗ trợ kiểm soát huyết khối vi mạch (TMA). Dữ liệu lâm sàng được trình bày tại hội thảo cho thấy liệu pháp ức chế bổ thể có thể giúp bảo tồn chức năng thận và giảm biến cố nặng rõ rệt.
Các chuyên gia nhấn mạnh rằng, trong thực hành, thách thức không chỉ nằm ở mức độ nghiêm trọng của bệnh mà còn ở việc nhận diện sớm TMA và phân biệt aHUS với các nguyên nhân khác. Để tránh trì hoãn can thiệp, cần tiếp cận theo hướng "nghi ngờ sớm – đánh giá nhanh – phối hợp đa chuyên khoa", giúp rút ngắn thời gian đi đến chẩn đoán và quyết định điều trị.
Liệu pháp ức chế bổ thể và mô hình chăm sóc đa chuyên khoa rút ngắn thời gian chẩn đoán, tối ưu hóa kết quả điều trị chội chứng tán huyết tăng ure huyết không điển hình.
Các chuyên gia tại hội thảo cho biết, yếu tố thời điểm can thiệp được nhấn mạnh như một "cửa sổ cơ hội". Nếu điều trị sớm, trong vòng 7 ngày kể từ khi xuất hiện đợt bệnh cấp, chức năng thận có khả năng phục hồi ổn định và nhanh hơn, qua đó cải thiện tiên lượng dài hạn.
Việc cải thiện kết quả điều trị cho người bệnh aHUS không chỉ phụ thuộc vào năng lực lâm sàng tại từng cơ sở, mà còn đòi hỏi sự phối hợp đồng bộ giữa các chuyên khoa, các đối tác và hệ thống y tế nhằm thúc đẩy nhận diện sớm, rút ngắn thời gian chẩn đoán, tối ưu hóa phác đồ, và đặc biệt là mở rộng tiếp cận các liệu pháp điều trị tiên tiến.
