Lâu nay khi nói đến nghiên cứu, ứng dụng tế bào gốc chữa bệnh, thường nhắc đến các thành tựu ở nước ngoài. Nhưng thật ra, ngay trong nước cũng đã có các bước tiến ngoạn mục.
Công đoạn khó khăn nhất
Trong gen trị liệu, có hai công đoạn quan trọng: tìm nguồn tế bào mầm (stem cell), gọi là tế bào gốc (TBG) và biệt hóa chúng thành tế bào chuyên biệt (TBCB)
Khởi đầu, các nhà khoa học chiết TBG từ phôi. Ưu điểm của TBG chiết từ phôi là có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào chuyên biệt (TBCB). Nhưng việc chiết TBG từ phôi đồng nghĩa với việc giết chết “sinh linh” và việc biệt hóa chúng thành TBCB khác đồng nghĩa với việc “nhân bản vô tính con người”. Xét về ý nghĩa đạo đức, là trái tự nhiên, khó chấp nhận. Tại Mỹ, nơi xuất phát và đạt nhiều thành tựu nhất trong lĩnh vực sinh y học, gen học, lệnh cấm hai việc này đến nay vẫn chưa dỡ bỏ. Tại một số nước khác, các nhà khoa học được phép chiết TBG từ phôi (do nạo thai, do thừa trong chữa vô sinh) nhưng chỉ với số lượng, mục đích hạn chế.
Việc biệt hóa TBG đòi hỏi phải có kỹ thuật cao nhằm tạo ra các TBCB giống với TBCB nội sinh, có thể phát triển cùng chiều với TBCB nội sinh, góp phần bổ sung hay thay thế các mô bị suy yếu hư hỏng, mà không gây ra các phản ứng ngược chiều, đồng thời kỹ thuật đó phải ổn định nhằm tạo các TBCB đạt tiêu chuẩn. Cuối cùng, giá thành có thể chấp nhận được thì việc chữa bệnh bằng TBG mới có thể phổ biến.
Bước đột phá... ở nước ta.
- Phát hiện, triển khai nguồn TBG mới
Năm 2004 tại phòng thí nghiệm Cell Research Corp (Singapore), TS. Phan Toàn Thắng chiết ra TBG từ màng cuống dây rốn (MCDR). MCDR là một tổ chức lớn, chiều dài khoảng 50cm, có mật độ TBG tập trung cao, lại rất trẻ (chỉ 9 tháng), sạch; có tính năng biệt hóa thành các loại TBCB khác không khác gì TBG chiết từ phôi.
Trước đó, đã có nhiều nhà khoa học chiết TBG từ các mô trưởng thành (tủy xương, da, mỡ, tim...). Hướng đi này có triển vọng, song vẫn bị hạn chế. Bởi TBG chiết từ các mô trưởng thành thường ít, già hơn, khó biệt hóa hơn, chỉ có thể biệt hóa ra một vài loại TBCB nhất định. Do nguồn MCDR là vô tận và do tính năng đặc biệt (nói trên) mà TBG chiết từ MCDR hơn hẳn TBG chiết từ các mô trưởng thành. Bởi thế, phát minh của TS. Phan Toàn Thắng được VIPO (tổ chức sở hữu trí tuệ thế giới) và USPTO (Văn phòng cấp bằng sáng chế và tên thương mại của Mỹ) cấp bằng sáng chế cho phát minh này ngay năm 2004.
Thế giới đã có những tiến bộ lớn trong việc biệt hóa TBG thành TBCB dùng chữa bệnh như: biệt hóa thành tế bào thần kinh chữa bệnh thần kinh thị giác (Đại học Stanford- Mỹ); thành tế bào cơ tim chữa bệnh tim (Viện Tim Texas- Mỹ); thành tế bào da chữa bỏng (Viện bỏng ở Shriners ở Galveston, Texas); Đại học Duke-Mỹ; Trung tâm chấn thương chỉnh hình Robert Jones and Agnes Hunt -Anh). Một số trung tâm biệt hóa TBG thành các TBCB khác nhau để chữa trị các bệnh về xương sụn, tiểu đường... Nhu cầu TBG chiết từ MCDR vì thế rất lớn. Thực tế, Mỹ và Công ty Cell Research Corp (Singapore) đã ký hợp đồng thành lập màng lưới “thương mại công nghệ sinh học” trong đó Singapore cung cấp TBG lấy MCDR và Mỹ biệt hóa thành TBCB dùng chữa bệnh.
Tại Việt Nam, GS. Phạm Mạnh Hùng, TS. Phan Toàn Thắng đồng sáng lập ra Ngân hàng TBG Mekostem (TP. HCM); TS. Phan Toàn Thắng cũng hợp tác với tập đoàn FPT thành lập Công ty cổ phần y sinh học tái tạo FBM (FBM Regenerative Biology and Medicine) ở thành phố Hà Nội. Các đơn vị này sẽ tạo điều kiện cho người dân lưu trữ MCDR của mình nhằm phục vụ cho việc điều trị cho mình hoặc người cùng huyết thống sau này. Mặt khác đây sẽ là nơi đặt nền móng cho việc cung cấp TBG của MCDR cho các nước cần, hoặc dùng cho việc điều trị ở trong nước. Trước đây, Viện bỏng cũng đã chuyển công nghệ này từ Cell Research Corp (Singapre) về, đưa vào chữa bỏng thành công.
- Khởi đầu thành công việc biệt hóa TBG thành TBCB:
Tại Đại học Khoa học tự nhiên (TP. Hồ Chí Minh), ThS. Phan Kim Ngọc và các cộng sự Phạm Văn Phúc, Trương Đinh, Huỳnh Thị Lệ Duyên đã triển khai đề tài “Biệt hóa invivo các tế bào mầm từ mảnh mô tinh hoàn tế bào chuột”.
Theo kết quả công bố, các nhà khoa học đã chiết TBG từ tinh hoàn chuột, nuôi và dùng một só tác nhân biệt hóa chúng thành tinh trùng chuột với hiệu suất khá cao là 46,33% (với 100 TBG thì tạo ra 46 tinh trùng). Bước còn lại sẽ cho tinh trùng chuột mới được biệt hóa này thụ tinh trong ống nghiệm (theo phương pháp chữa vô sinh) để tạo ra chuột con. Sau đó chuyển sang bước thực hành trên người: chiết TBG tinh hoàn người và biệt hóa thành tinh trùng người, rồi lặp lại các thí nghiệm trên. Điều lý thú của công trình này là khởi đầu thành công một kỹ thuật biệt hóa, mở ra triển vọng ứng dụng cao (vì theo các chuyên gia, có tới 50% trường hợp hiếm muộn là do nam không có tinh trùng hay tinh trùng yếu).
Điều còn lại... và phía trước
Dùng TBG nội sinh để chữa bệnh cho mình, cho người cùng huyết thống đã có từ lâu (như truyền máu chữa bệnh bạch cầu -1956, dùng tế bào da chữa bỏng-1981). Các tiến bộ y sinh học, gen học thập niên cuối cùng của thế kỷ trước làm cho liệu pháp này có bước chuyển vượt bậc (chiết ra TBG biệt hóa chúng thành TBCB để hỗ trợ hay thay thế các TBCB nội sinh chữa các bệnh hiểm nghèo). So với các nước trên thế giới (như Mỹ, Anh, Pháp, Hàn Quốc, Nhật Bản...), nước ta khởi đầu khá muộn. Dù vẫn còn nhiều việc phía trước cần làm (như biệt hóa TBG thành TBCB nói trên) nhưng rõ ràng việc nghiên cứu, triển khai liệu pháp TBG ở nước ta đã có những bước tiến bộ ngoạn mục.
Được biết, trong “Chương trình khoa học trọng điểm cấp nhà nước”, giai đoạn từ 2006-2010 (Bộ Khoa học Công nghệ) đã có nhiều dự án nghiên cứu TBG như lập ngân hàng TBG từ MDCR (nói trên), ứng dụng TBG từ MDCR điều trị các tổn thương da, các vết thương mạn tính lâu liền; điều trị các bệnh rối loạn chuyển hóa của gan và bệnh ưa chảy máu nhóm A; điều trị các bệnh thần kinh ngoại vi chi dưới nghiên cứu biệt hóa TBG từ MDCR rốn thành tế bào cơ tim, tế bào thần kinh. Những dự án phù hợp với nhu cầu thực tiễn, có kỹ thuật cao trên sẽ đưa Việt Nam lên hàng những nước mạnh trong việc nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp TBG.
DSCKII. Bùi Văn Uy