30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận với liệu pháp điều trị
Bà Tống Thị Song Hương, Tổng thư ký Tổng hội Y học Việt Nam cho biết, các bệnh hiếm gặp tại Việt Nam chủ yếu là bệnh di truyền, ung thư, truyền nhiễm, ngộ độc hiếm gặp, thậm chí liên quan đến miễn dịch, bệnh vô căn...
Thế giới ghi nhận khoảng 6.000 căn bệnh hiếm, ảnh hưởng tới 300 triệu người, tương đương với tổng dân số Mỹ. Trong các bệnh hiếm này, 80% trường hợp nguyên nhân là do di truyền, trong đó chưa đến 200.000 người được chẩn đoán bệnh.
"Gánh nặng điều trị bệnh hiếm gấp 5-10 lần bệnh thông thường"- bà Hương nói tại chương trình toạ đàm khoa học "tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam" do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức tại Hà Nội vào ngày quốc tế bệnh hiếm.
Tại Mỹ, một nghiên cứu năm 2019 cho thấy trong 15,5 triệu người mắc 379 loại bệnh hiếm, ghi nhận trên hệ thống thanh toán cho thấy chi phí 997 tỷ USD. Trong đó, chi phí y tế gồm nằm viện 32%, thuốc điều trị 18%, còn lại là chi phí phi y tế (đi lại, ăn ở) và chi phí gián tiếp.
Tại Việt Nam ghi nhận khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc các loại bệnh này. Trong đó 58% trường hợp là trẻ em, với 30% trẻ tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận với liệu pháp điều trị. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc tiên tiến trên thế giới giúp điều trị được nguyên nhân cốt lõi gây bệnh là do di truyền nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do giá đắt, chưa được BHYT chi trả.
Đề xuất cân nhắc đưa thuốc hiếm vào danh mục bảo hiểm
PGS.TS Trần Minh Điển, Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết tại bệnh viện đang quản lý và điều trị hàng trăm bệnh nhi mắc bệnh hiếm. Có những trường hợp mắc bệnh hiếm như teo cơ tuỷ đã được chữa trị và mang lại chất lượng cuộc sống tốt nhờ liều thuốc có chi phí lên tới 50 tỉ đồng, dùng một lần trong đời.
Hình thức nhận thuốc là bệnh viện gửi hồ sơ người bệnh tới Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị của một tập đoàn dược phẩm trên thế giới, sau đó được bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới.
Đơn cử, bệnh teo cơ tủy sống ảnh hưởng các dây thần kinh vận động và hô hấp, nếu không được điều trị sớm trẻ sẽ dần mất đi khả năng vận động, nuốt và thở. Trẻ thường qua đời sớm trước hai tuổi vì suy hô hấp, nhưng nếu trẻ được truyền thuốc Zolgensma và đáp ứng tốt thì có thể ngồi dậy, bò, thậm chí đi lại.
PGS.TS.BS Vũ Chí Dũng - Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương thăm khám cho bệnh nhi mắc bệnh hiếm
Tuy nhiên Zolgensma là lọ thuốc đắt nhất thế giới, khoảng 50 tỷ đồng. Các nước muốn có được thuốc phải tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị của hãng sản xuất thuốc tại Mỹ như một dạng "bốc thăm may mắn". Các bác sĩ cho hay tỷ lệ trúng thuốc rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia. Hiện, ba bệnh viện tại Việt Nam gồm Bệnh viện Nhi Trung ương, Bệnh viện Nhi đồng 1, Bệnh viện Nhi đồng 2 tham gia chương trình này. Mới đây, một bé trai mắc teo cơ tủy sống tại Bệnh viện Nhi đồng 1 may mắn "trúng thưởng" thuốc. Trước đó, 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương (Hà Nội) cũng may mắn có thuốc.
"Điều trị bệnh hiếm chính là thuốc, chúng tôi đề xuất xem xét, cân nhắc đưa thuốc hiếm vào danh mục bảo hiểm và thanh toán cho thuốc hiếm. Cùng đó có đề tài cấp nhà nước liên quan đến chiến lược tài chính cho tiếp cận thuốc chi phí cao và đặc biệt là nhóm bệnh hiếm. Các hình thức tài chính sáng tạo nhằm tạo ra các nguồn ngân sách và chính sách chi trả cho thuốc chi phí cao"- PGS.TS Trần Minh Điển nói.
Một bệnh khác là Hemophilia, hiện mới 3.600 bệnh nhân tại Việt Nam được chẩn đoán và quản lý, chiếm khoảng 50% so với thực tế. TS.BS Phù Chí Dũng, Giám đốc Bệnh viện Truyền máu Huyết học TP HCM, cho biết bệnh viện đã nhận thuốc Emicizumab kháng thể đặc hiệu kép qua Liên đoàn Hemophilia Thế giới từ nguồn hỗ trợ của Roche. Tuy nhiên, hiện tại thuốc sắp hết visa, chương trình hỗ trợ có thể bị gián đoạn.
"Tôi đề xuất đẩy nhanh quá trình phê duyệt, cấp phép nhập khẩu để bệnh nhân có thể tiếp cận được thuốc, đặc biệt là thuốc hiếm"- ông Dũng nói, thêm rằng thuốc hiếm cần được đưa vào danh mục bảo hiểm.
BSCKII Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM cho hay nơi này quản lý khoảng 500 trẻ mắc bệnh hiếm, với các nhóm bệnh khác nhau. Mỗi năm, có thêm hơn 50 bệnh nhi được phát hiện nhưng một số trẻ cũng tử vong.
Việc phát hiện, chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm gặp rất nhiều khó khăn. BS Hương cho rằng điều quan trọng nhất là bác sĩ phải nghĩ đến khả năng trẻ mắc bệnh. Khi đó, trẻ mới được thực hiện các xét nghiệm đặc biệt để chẩn đoán và có hướng điều trị.
Do đó, BS Hương đề xuất thuốc hiếm được đưa vào danh mục bảo hiểm với tỉ lệ chi trả cao hơn. Đưa điều trị dự phòng vào bảo hiểm y tế chi trả, cùng đó nên có Quỹ dành riêng cho bệnh hiếm.
Từ thực tiễn, BS Nguyễn Thị Mai, Giám đốc trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, phản ánh các quy định tiếp cận viện trợ rất khó khăn. Mới đây Viện nhận được tiền từ nguồn viện trợ quốc tế nhưng phải trả lại do vướng mắc thủ tục. Vì vậy, bác sĩ đề xuất cải thiện quy định tiếp nhận viện trợ từ nước ngoài.
Làm gì để tăng tiếp cận thuốc hiếm?
TS. Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Chiến lược và Chính sách y tế, Bộ Y tế cho biết: Hiện 92/200 quốc gia có chính sách thuốc hiếm, nhằm tăng cường tiếp cận thuốc hiếm
TS. Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Chiến lược và Chính sách y tế, Bộ Y tế cho biết việc không tiếp cận được điều trị bệnh hiếm làm tăng 21,2% chi phí bình quân/bệnh nhân/năm.
Hiện 92/200 quốc gia có chính sách thuốc hiếm, nhằm tăng cường tiếp cận thuốc hiếm. Một số nước có quỹ chi trả cho thuốc hiếm như Hà Lan, Australia, Bỉ. Một số nước đưa vào luật, chính sách như Luật về thuốc mồ côi, luật về bệnh hiếm.
TS Khánh Phương đề xuất cần xây dựng chính sách thuốc hiếm nhằm tăng tiếp cận thuốc như danh mục bệnh hiếm, hướng dẫn điều trị bệnh hiếm, đăng ký, cấp phép thuốc hiếm, quản lý bệnh nhân, cơ chế tài chính. Thuốc hiếm có tính chất đặc biệt và cho nhóm bệnh nhân đặc biệt nên tiêu chí phê duyệt thuốc hiếm trong chương trình thanh toán của chính phủ hoặc BHYT cũng cần cơ chế đặc biệt so với thuốc thông thường.
Đối với thuốc hiếm, theo TS Phương, quyết định phê duyệt cấp phép và thanh toán thuốc hiếm nên dựa theo cách tiếp cận đa tiêu chí, trong đó tiêu chí đạt ngưỡng chi phí – hiệu quả không nên xem là tiêu chí bắt buộc mà chỉ coi là một trong các tiêu chí xem xét
"Cần nghiên cứu áp dụng thí điểm cơ chế, sáng kiến tài chính mới mở ra cơ hội tăng cường tiếp cận thuốc hiếm, chi phí cao" - TS Phương nói, đồng thời nhấn mạnh thêm yếu tố: Có chính sách khuyến khích huy động sự tham gia, đóng góp nguồn lực, sáng kiến của các tổ chức, đơn vị, cá nhân trong toàn xã hội để tăng cường tiếp cận điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm.
Đại diện Bộ Y tế cho biết hiện đã xây dựng Danh mục thuốc thiếu, nguy cơ thiếu, trình Chính phủ, nhằm chủ động đảm bảo nguồn cung các thuốc này. "Cơ sở pháp lý đã đủ, tuy nhiên còn vướng về ngân sách, cơ chế thanh toán" - đại diện Bộ Y tế nói .
