1. Thuốc trị loãng xương tác dụng kép
Đứng đầu danh sách của CCF là thuốc trị loãng xương tác dụng kép romosozumab. Theo CCF, việc ra đời thuốc romosozumab sẽ giảm bớt nỗi cơ cực cho nhóm người mắc phải căn bệnh này. Romosozumab đã được Cơ quan Quản lý Thực & Dược phẩm Mỹ (FDA) chấp thuận năm 2019 dưới tên thương hiệu Evenity.
Nguyên thủy, romosozumab được phát hiện bởi Chiroscience, được Celltech (hiện thuộc sở hữu của UCB) mua lại. Sau đó, năm 2002, Celltech đã hợp tác với Amgen để phát triển thành sản phẩm chính thức. Romosozumab là một kháng thể đơn được nhân hóa nhắm vào sclerostin. Nghiên cứu cho thấy thuốc làm tăng sự hình thành xương và giảm sự tái hấp thu xương ở phụ nữ mãn kinh với mật độ xương thấp. Năm 2016, một nghiên cứu lâm sàng dài 12 tháng cho thấy bệnh nhân dùng romosozumab thì nguy cơ gãy xương thấp hơn so với bệnh nhân dùng giả dược. Tác dụng phụ thường gặp gồm đau đầu, đau khớp và đau tại vị trí tiêm, tăng nguy cơ đau tim, đột quỵ và tử vong vì bệnh tim mạch.
2. Phẫu thuật van hai lá xâm lấn tối thiểu
Ở một số người tuổi trên 75, van tim hai là hoạt động không đúng cách làm cho lưu lượng máu từ tâm nhĩ trái đến tâm thất trái không được thuận lợi. Để khắc phục, thiết bị sửa chữa van xâm lấn tối thiểu ra đời, có tên Mitraclip thế hệ 4 của hãng Abbott. Nó không cần phẫu thuật tim hở nhờ vết mổ nhỏ ở chân. Mitraclip có tác dụng giảm hồi quy từ trung bình đến trầm trọng rò rỉ máu ngược qua van hai lá vào tâm nhĩ trái gây ra tim các triệu chứng như khó thở, mệt mỏi và sưng ở chân, gây thoái hóa van hai lá nguyên phát...
Thiết bị Mitraclip thế hệ thứ tư của Abbott
3. Thuốc điều trị bệnh lắng đọng transthyretin amyloid cơ tim (ATTR-CM)
ATTR-CM là một căn bệnh trong đó protein lắng đọng và làm cứng các vách của tâm thất trái. ATTR-CM là một tình trạng hiếm gặp và gây tử vong do mất ổn định của protein vận chuyển gọi là transthyretin, được cấu thành từ 4 đơn vị phụ giống nhau (tetramer). Khi các tetramers của transthyretin không ổn định chúng sẽ phân ly, cuộn vào nhau hợp thành các sợi amyloid và lắng đọng trong tim, khiến cơ tim bị cứng, cuối cùng dẫn đến suy tim. Có hai dạng ATTR-CM là dạng di truyền (còn được gọi là biến thể, gây ra bởi đột biến gien transthyretin và có thể xảy ra ở những người 50 hoặc 60 tuổi), hai là tự nhiên, không phải do đột biến và có liên quan đến lão hóa, được cho là phổ biến hơn và thường ảnh hưởng đến nam giới sau 60 tuổi. Thông thường ATTR-CM chỉ được chẩn đoán sau khi các triệu chứng trở nên nghiêm trọng và tuổi thọ trung bình ở bệnh nhân khoảng 2 - 3,5 năm.
Hai thuốc mới có tên tafamidis (Vyndamax và Vyndaqel) đã được FDA phê duyệt hồi tháng 5-2019 có tác dụng ổn định Transthyretin đường uống do hãng FoldRx Pharmaceuticals bào chế. Vyndaqel và Vyndamax được thương phẩm dưới dạng viên nang. Liều khuyến cáo là Vyndaqel 80mg (4 viên tafamidis meglumine 20mg) hoặc Vyndanmax 61mg (1 viên tafamidis 61mg) uống mỗi ngày 1 lần. Kết quả cho thấy cả 2 thuốc này đều có tác dụng làm giảm nguy cơ tử vong do ATTR-CM do chặn đứng cơn suy tim.
4. Trị liệu giảm thiểu dị ứng đậu phộng
Một loại thuốc trị liệu miễn dịch đường uống mới có tên Palforzia do hãng Aimmune Therapeutics bào chế nhờ cơ chế hoạt hóa giải mẫn cảm dị ứng với lạc (đậu phộng) hoặc với thực phẩm nào đó.Tuy không được coi là một phương pháp chữa bệnh, nhưng Palforzia có thể làm giảm đáng kể nguy cơ phản ứng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, nhất là trẻ nhỏ. Dị ứng đậu phộng là một trong những dị ứng thực phẩm phổ biến nhất hiện nay tại nhiều quốc gia. Khi tiếp xúc với đậu phộng, trẻ xuất hiện một loạt các triệu chứng dị ứng, như nôn mửa, chuột rút dạ dày, khó tiêu và tiêu chảy. phản ứng nghiêm trọng nhất được gọi là sốc phản vệ, thở yếu, sưng họng, tụt huyết áp, ngất xỉu...
5. Kích thích tủy sống bằng thiết bị cấy ghép
Kích thích tủy sống trị đau mãn tính nhờ một thiết bị cấy ghép sẽ giúp truyền tín hiệu điện tần số cao với biên độ kích thích thấp đến tủy sống, tạo ra sự giao tiếp tốt hơn giữa thiết bị và tủy sống, làm giảm đau cho người bệnh. Hệ thống kích thích tủy sống khép kín (SCS) hiện đang được thử nghiệm tại Hà Lan với 134 người tham gia, kết quả duy trì giảm đau lâu dài. Đây là một tiến bộ đột phá trong lĩnh vực điều trị thần kinh, hy vọng sẽ cải thiện cuộc sống cho nhóm người bị đau lưng, giúp họ đi lại được dễ dàng hơn.
6. Ứng dụng tác nhân sinh học trong điều trị bệnh
Những thành tựu trong lĩnh vực sinh học phân tử, điều trị bằng tác nhân sinh học (Biologics) đang trở nên hứa hẹn trong tương lai.Ứng dụng sinh học ở đây rất đa dạng như sử dụng tế bào, thành phần máu và các chất tự nhiên khác... nhằm thúc đẩy quá trình chữa bệnh của cơ thể, tăng tốc lành vết thương và cải thiện kết quả chữa trị.Một trong những hứa hẹn của tác nhân sinh học là bệnh viêm khớp dạng thấp đã và đang được ứng dụng thành công ở nhiều nơi trên thế giới, trong đó có Việt Nam.
7. Màng bọc nhúng kháng sinh hạn chế nhiễm trùng thiết bị cấy ghép tim
Tương lai không xa, sẽ có một loại vật liệu mới trong đó có chứa hay được nhúng kháng sinh để bọc các thiết bị cấy ghép tim giúp giảm thiểu nguy cơ nhiễm trùng. Một sản phẩm mới có tên màng cellulose bảo vệ máy điều nhịp tim vừa được các chuyên gia ở Viện Kỹ thuật Liên bang Thụy Sĩ ETH Zurich phát minh, giúp bảo vệ máy, dễ thay thế tháo ra khi cần thiết.
Màng cellulose dùng để bọc máy tạo nhịp tim
Thông thường, máy tạo nhịp tim phải được phẫu thuật thay thế định kỳ 5 năm/lần; vừa phức tạp, gây đau đớn, tốn kém vì mô xơ hóa ngay trên thiết bị trong suốt thời gian dài sử dụng trong cơ thể con người. Để giảm phiền hà và hạn chế nhiễm trùng, ETH Zurich đã cho ra đời một túi chứa làm từ màng cellulose dạng sợi cấu trúc hình tổ ong, bề mặt có các vết lõm đường kính 10 micromet. Các sợi nổi và vết lõm có tác dụng chống lại sự hình thành mô xơ, làm cho việc tháo thiết bị được nhanh hơn và dễ dàng hơn, không gây đau đớn cho người bệnh.
8. Thuốc hạ mỡ máu axit bempedoic dùng cho bệnh nhân không dung nạp statin
Mỡ máu hay cholesterol cao có thể dẫn đến đau tim và đột quỵ, thường được điều trị bằng một nhóm thuốc có tên statin. Một số người không dung nạp statin, phát sinh sự cố nghiêm trọng, vì vậy các nhà khoa học đã nghiên cứu cho ra đời loại thuốc mới dạng viên, đường uống có tên axit bempedoic. Theo nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học Anh và Mỹ, loại thuốc mới hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại enzyme trong cơ thể, được sử dụng để tạo ra cholesterol. Nó mang lại lợi ích thực sự cho một số ít người không thể dùng statin hoặc cần thêm phương pháp điều trị khác, đồng thời làm giảm nguy cơ đau tim và đột quỵ mà không có tác dụng phụ.
9. Ức chế PARP để điều trị ung thư buồng trứng
Các chất ức chế PARP (Poly-ADP ribose polymerase), được xem là hướng đi mới trong điều trị ung thư, giúp tiêu diệt các tế bào khối u, đặc biệt là ung thư buồng trứng.PARP là chất ức chế y học, một loại protein khối u lệ thuộc vào để tự sửa chữa khuyết tật.Nói cách khác, PARP là một enzym đóng vai trò phục hồi tổn thương ADN và ngăn chặn quá trình tự hủy của tế bào trong cơ thể.Khi cơ thể bị ung thư, các tế bào tiếp quản cả chức năng này của PARP và lợi dụng nó để giúp cho khối u phát triển.Hiểu được cơ chế trên người ta đảo ngược, lợi dụng thế ưu điểm PARP để tiêu diệt tế bào ung thư, cho ra đời một thế hệ thuốc chữa ung thư mới đầy hứa hẹn. Giải pháp điều trị ung thư bằng chất ức chế PARP được gọi là điều trị có mục tiêu, lợi dụng sự suy yếu của tế bào ung thư để tiêu diệt chính tế bào ung thư, làm cho chúng mất khả năng di căn, kéo dài tuổi thọ và được chấp thuận là phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh ung thư giai đoạn tiến triển.
10. Thuốc trị suy tim có phân suất tống máu được bảo tồn
Phân suất tống máu được bảo tồn (PEF), hoặc suy tim tâm trương, khiến tim không thể làm đầy máu và bơm đi cơ thể. Phân suất tống máu hay còn gọi chính xác hơn là phân suất tống máu thất trái là một chỉ số dùng để đánh giá chức năng tâm thu thất trái, thể hiện lượng máu thực tế được bơm ra khỏi thất trái vào động mạch chủ sau mỗi lần bóp so với toàn bộ lượng máu chứa trong thất trái trước mỗi lần bơm. Để khắc phục căn bệnh này các nhà khoa học đã nghiên cứu cho ra đời nhóm thuốc có tên thuốc ức chế SGLT2, được sử dụng cho bệnh đái tháo đường type 2, đang được khám phá như là một lựa chọn điều trị cho bệnh suy tim tâm trương trong tương lai.