Thuốc sinh học là một khái niệm vừa cũ vừa mới. Các loại thuốc sinh học như vaccin, máu hoặc các thành phần máu, gen, mô, tế bào sống, protein tái tổ hợp... đều được dùng như một phương pháp điều trị bệnh.
Các nguồn chính tạo nên thuốc sinh học
Từ người, các loài động vật như: máu và các thành phần của máu, các cơ quan nội tạng và mô ghép, tế bào gốc, kháng thể cho miễn dịch thụ động.
Từ công nghệ tái tổ hợp DNA: Thuật ngữ thuốc sinh học được dùng đề cập đến nhiều sản phẩm sinh học dùng trong y học. Tuy nhiên, trong đa số trường hợp thuốc sinh học được dùng giới hạn hơn cho một phương thức điều trị với các thuốc được sản xuất nhờ các quá trình sinh học như công nghệ tái tổ hợp DNA, gồm những loại như: các chất giống hệt protein trọng yếu của cơ thể. Ví dụ erythropoietin (protein kích thích sản xuất hồng cầu) hoặc nội tiết tố kích thích tăng trưởng (GH) hoặc insulin được sinh tổng hợp; các kháng thể đơn dòng: chúng giống với các kháng thể của hệ miễn dịch người sử dụng để tiêu diệt vi khuẩn và virut. Tuy nhiên, chúng được tạo ra bởi công nghệ lai tạo và các phương pháp sinh học khác, có nhiệm vụ làm giảm hoặc ngăn chặn các tác nhân có hại từ bên ngoài xâm nhập cơ thể hay nhắm trúng đích vào các tế bào đặc hiệu (ví dụ tế bào ung thư).
Khác biệt giữa thuốc sinh học và thuốc hóa dược
Thuốc hóa dược được sản xuất nhờ tổng hợp hóa học, từ các hoạt chất hóa học đặc hiệu kết hợp theo một tiến trình lập sẵn, còn thuốc sinh học được tạo ra nhờ các quá trình sinh học.
Thuốc hóa dược thường có cấu trúc hóa học rõ ràng, sau khi một loại hóa dược được sản xuất xong, nó có thể được phân tích để tìm xem toàn bộ các thành phần tạo nên nó. Riêng thuốc sinh học thì đôi khi khó mô tả đặc điểm bằng các phương pháp thử trong phòng thí nghiệm và một số thành phần cấu tạo nên một thuốc sinh học có thể không được biết rõ.
Một dây chuyền sản xuất thuốc hiện đại
Thuốc sinh học sau khi được sản xuất đôi khi có một số cấu trúc phức tạp khó phân tích rõ trong phòng thí nghiệm nên nhà sản xuất phải bảo đảm sản phẩm có độ bền, chất lượng, độ tinh khiết không thay đổi qua quá trình sản xuất từ lần này cho đến lần khác. Ngược lại, một nhà sản xuất hóa dược có thể thay đổi quá trình sản xuất nhưng qua tiến trình phân tích sản phẩm vẫn chứng minh được hóa dược được sản xuất lần sau vẫn tương tự như lần trước.
Các thực thể sống được dùng để tạo ra thuốc sinh học rất nhạy cảm với những thay đổi vi mô trong quá trình sản xuất. Sự khác biệt nhỏ trong quá trình sản xuất ảnh hưởng rất lớn đến bản chất của thuốc sinh học và quan trọng nhất là tác dụng của nó trên cơ thể bệnh nhân. Vì vậy, nhà sản xuất phải kiểm tra rất sát và chặt chẽ nguồn vào, bản chất các nguyên liệu ban đầu. Họ sử dụng hàng trăm biện pháp kiểm tra tiến trình sản xuất để đảm bảo cho ra đời các thuốc sinh học có chất lượng tốt như mong đợi. Chính vì vậy, thuốc sinh học mới ra đời vài năm gần đây, có giá thành đắt hơn rất nhiều so với thuốc hóa dược đã có từ lâu đời.
Khó làm nhái thuốc sinh học, trong khi thuốc hóa dược được sản xuất dễ dàng (thuốc gốc) sau khi hết thời hạn bản quyền (biệt dược).
Và ứng dụng
Thuốc sinh học thường được dùng để chữa các bệnh trong lĩnh vực ung thư, các bệnh thấp khớp. Tuy nhiên, nó cũng được dùng trong các lĩnh vực khác như da liễu, tiêu hoá... Đối với những bệnh nhân viêm đa khớp dạng thấp, viêm khớp vảy nến, viêm cột sống dính khớp... cần điều trị bằng thuốc sinh học khi các phương pháp hóa dược khác không hiệu quả.
Một số thuốc sinh học hay gặp như: các yếu tố 8 và 9 (máu); các tác nhân hủy cục máu đông (yếu tố hoạt hóa plasminogen mô); các nội tiết tố (insulin, glucagon, GH, nội tiết tố hướng sinh dục); các yếu tố phát triển tạo máu như (erythropoietin, interferon, interleukin-2; vaccin (kháng nguyên bề mặt viêm gan siêu vi B: HbsAg); các kháng thể đơn dòng; các sản phẩm phụ (yếu tố hoại tử u: TNF, các enzym điều trị)...
Một vài thuốc sinh học được sản xuất theo công nghệ tái tổ hợp DNA: Thuốc abatacept được dùng trong điều trị viêm đa khớp dạng thấp, sản xuất theo công nghệ protein liên kết CTLA - 4 globin miễn dịch, cơ chế tác dụng của thuốc bất hoạt tế bào T; thuốc adalimumab chỉ định điều trị bệnh viêm đa khớp dạng thấp, viêm cột sống dính khớp, viêm khớp vảy nến, bệnh vảy nến, bệnh Crohn. Thuốc được sản xuất theo công nghệ kháng thể đơn dòng, cơ chế tác dụng của thuốc đối vận TNF; tocilizumab điều trị viêm đa khớp dạng thấp theo cơ chế tác dụng kháng thể đơn dòng chống interleukin - 6; erythropoietin (epogen) chỉ định trong thiếu máu do hóa trị chống ung thư, suy thận mạn. Thuốc sản xuất theo công nghệ protein tái tổ hợp, cơ chế tác dụng của thuốc kích thích sản xuất hồng cầu...
BS. Ngô Văn Tuấn
