Methotrexat được sử dụng từ năm 1948, cho đến nay vẫn là một trong các thuốc thông dụng trong điều trị các bệnh ung thư. Thuốc được dùng trong da liễu điều trị các bệnh như vẩy nến, sarcoidosis từ những năm 1960.
Methotrexat có tác dụng ức chế chức năng bạch cầu, ức chế phân bào và ức chế các tế bào viêm. Ngoài ra còn có tác dụng ức chế hoá ứng động của bạch cầu trung tính và bạch cầu đơn nhân.
Sau khi dùng đường uống, 90% thuốc đã được hấp thu vào máu, chuyển hoá chủ yếu qua gan và thải trừ qua thận. Methotrexat là loại chất ức chế chuyển hoá trong tế bào thường được dùng trong điều trị các bệnh ung thư. Thuốc có nhiều tác dụng phụ đối với cơ thể vì vậy cần thận trọng khi sử dụng.
Đối với hệ tiêu hoá, methotrexat có thể gây buồn nôn và nôn, kích ứng và viêm dạ dày, loét đường tiêu hóa, tiêu chảy. Với gan, gây tăng men gan, viêm gan, xơ gan. Mức độ tác động tới gan phụ thuộc vào liều dùng và thời gian dùng kéo dài hay ngắn. Đối với thận, thuốc ảnh hưởng tới chức năng thận, tăng ure, creatinin niệu. Với máu, gây thiếu máu, rối loạn yếu tố đông máu, giảm hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu. Hệ hô hấp, thuốc có thể gây viêm phổi, xơ phổi. Đối với toàn thân có thể làm giảm miễn dịch. Vì vậy, người dùng methotrexat có nguy cơ nhiễm trùng cơ hội cao hơn bình thường.
Methotrexat chống chỉ định trong các trường hợp: phụ nữ có thai và cho con bú, người bị suy giảm miễn dịch, suy chức năng gan, thận, suy tuỷ, loét dạ dày tá tràng.
Hiện nay thuốc được chỉ định trong da liễu dùng điều trị các trường hợp vảy nến nặng, vảy nến thể khớp, thể mủ..., hội chứng reiter, sarcoidosis, vảy phấn dạng lichen cấp tính, u lympho, vảy phấn đỏ nang lông, viêm mao mạch, viêm đa cơ, pemphigus, lupus ban đỏ, viêm da mủ... Có thể dùng đường tiêm hoặc đường uống.
Methotrexat là thuốc có nhiều tác dụng phụ vì vậy cần hết sức thận trọng khi sử dụng và phải được chỉ định bởi các bác sĩ chuyên khoa, có kinh nghiệm. Bệnh nhân cũng phải được theo dõi sát bằng các thông số cận lâm sàng và các biểu hiện lâm sàng. Không được tự ý sử dụng thuốc bừa bãi có thể gây tác dụng phụ nặng nề thậm chí ảnh hưởng tới tính mạng người bệnh.
