DÒNG SỰ KIỆN

Đường dây nóng:

1900 90 95 duongdaynongyte@gmail.com
0912101021 bandientuskds@gmail.com
Thuốc mới điều trị bệnh di truyền gaucher hiếm gặp
15:06 23/08/2014 GMT+7
Suckhoedoisong.vn - Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase.

Ngày 19/8/2014, Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) đã có thông cáo báo chí về việc cơ quan này đã thông qua thuốc cerdelga (eliglustat) để điều trị lâu dài ở người lớn bị bệnh Gaucher.

Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase. Thiếu hụt enzym này khiến chất béo hình thành quá nhiều bên trong tụy, gan, phổi, xương, đôi khi cả trong não... khiến các cơ quan này hoạt động không chuẩn xác.

 

Cerdelga được sản xuất dưới dạng viên nang gelatin cứng chứa eliglustat được dùng bằng đường uống, điều trị cho bệnh nhân có bệnh Gaucher loại 1 (đây là loại phổ biến nhất khiến gan và tụy sưng to xương đau và dễ gãy...). Thuốc làm chậm sản xuất của các thành phần chất béo bằng cách ức chế quá trình chuyển hóa hình thành chúng.

Tác dụng phụ thường thấy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng khi dùng cerdelga là mệt mỏi, nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, đau lưng, đau tứ chi và đau vùng bụng trên.

Kim Thủy

Tin liên quan
Trong vòng 9 tháng, 2 lần sinh con
SKĐS - 3 bé Stanley, Reggie và Daisy chào đời với cân nặng lần lượt là 1,7kg, 2kg và 1,75kg. Hiện cả 3 bé được 19 tuần tuổi.
Vì sao Ebola trở thành đại dịch?
SKĐS - Khi một người bị nhiễm Ebola là khi virut làm suy yếu các tế bào miễn dịch của cơ thể bảo vệ chống lại sự nhiễm khuẩn
Phát hiện sớm ung thư bằng mũi điện tử
SKĐS - Ung thư tuyến tiền liệt là căn bệnh phổ biến thứ hai cho cánh nam giới trên toàn thế giới...
Thử nghiệm thành công thuốc điều trị Ebola trên khỉ đuôi ngắn
Các nhà khoa học Mỹ và Canada mới đây đã thử nghiệm thành công thuốc điều trị virus Marburg có cùng họ với Ebola trên khỉ đuôi ngắn, mở ra hy vọng tích cực về khả năng kháng loại virus "tử thần" Ebola.
Hội chứng “vi khuẩn ăn thịt” kỳ quái
SKĐS - Trong thực tế, có nhiều trường hợp viêm nhiễm nhưng được điều trị kịp thời nên qua khỏi, nhưng cá biệt có trường hợp viêm nhiễm lại rất trầm trọng gây thối rữa, hoại tử, đó là hội chứng vi khuẩn ăn thịt (NF).
Mặc cảm tội lỗi và những tác hại về mặt sức khỏe
SKĐS - Mặc cảm tội lỗi là một trạng thái cảm xúc xung đột giữa tinh thần của bạn và những nguyên tắc sống của bản thân.
Tin chân bài
Bình luận
TIN CÙNG CHUYÊN MỤC
Xem thêm