Việc phát hiện ra cơ chế tự sửa chữa, hàn gắn các tổn thương của các phân tử ADN đã giúp mở ra hướng điều trị mới đối với căn bệnh ung thư và nhiều bệnh lý phức tạp liên quan đến di truyền khác... Từ đó nhiều phương pháp mới điều trị bệnh ung thư đã ra đời và bước đầu mang lại những thành tựu đáng kinh ngạc.
Phương pháp phẫu thuật gene lỗi gây bệnh - Crisprs
Trong vòng vài năm trở lại đây, các nhóm nghiên cứu tại Trường đại học Massachusetts - Mỹ đã phát triển một kỹ thuật điều trị ung thư dựa trên cơ chế sửa chữa gen. Sau 3 năm miệt mài nghiên cứu, phương pháp phẫu thuật phân tử có tên gọi là Crispr đã ra đời, hứa hẹn sẽ giúp chữa khỏi những căn bệnh phức tạp như mù bẩm sinh, đặc biệt có thể sẽ trở thành vũ khí lợi hại chống lại căn bệnh ung thư mà hàng triệu người trên thế giới đang mắc phải hiện nay.
Bé Layla được điều trị ung thư tủy bằng phương pháp sửa chữa gene.
Khác với phương pháp xạ trị trước nay chỉ tấn công tế bào ung thư theo vùng, mục tiêu mà phương pháp Crispr nhắm tới là nguồn nguyên liệu gene và triệt tiêu vĩnh viễn, chính xác những gene bị lỗi trên chuỗi DNA của người bệnh (gene bị lỗi chính là nguyên nhân gây ung thư và các bệnh di truyền khác). Cơ chế này giống như khi các tế bào tự sửa chữa các DNA bị lỗi, nó tự loại bỏ các mảnh DNA lỗi một cách chính xác bằng cách cắt DNA ở những vị trí đặc biệt. Crispr là các phân tử RNAs mà các nhà nghiên cứu lập trình để hướng dẫn enzym Cas9 tiến đến các vị trí trên chuỗi DNA. Tại những vị trí đã được xác định, enzym Cas9 có nhiệm vụ cắt các DNA này, nhờ đó chấm dứt gene lỗi gây ra tình trạng ung thư cho tế bào.
Sửa đổi tế bào miễn dịch để trở thành tế bào chống lại ung thư bằng phương pháp Talens
Để sửa đổi tế bào, các nhà khoa học phải tạo nên những thay đổi nhất định đối với tế bào: Trước tiên phải đưa vào tế bào đó các gene có tác dụng chống lại tế bào ung thư. Cơ chế để chống lại tế bào ung thư là các tế bào miễn dịch sẽ tạo ra loại protein không có trên tế bào ung thư và tiêu diệt tế bào bị bệnh.
Bước thứ hai, sử dụng thiết bị phẫu thuật phân tử có tên khoa học là Talens để ngắt chức năng của tế bào, nhằm đảm bảo cho các tế bào miễn dịch đưa vào cơ thể không bị đào thải và đảm bảo các tế bào miễn dịch không bị đánh bật bởi thuốc điều trị nhằm mang lại hiệu quả phục hồi cho bệnh nhân. Đây là quá trình sử dụng phương pháp phẫu thuật tế bào để loại bỏ protein có tên gọi CD52 ra khỏi các tế bào miễn dịch CAR T. Nhờ đó khi đưa thuốc điều trị bệnh có tên gọi alemtuzumab vào cơ thể, thuốc sẽ không loại bỏ các tế bào miễn dịch, tạo sự phát triển cho các tế bào miễn dịch này chống lại tế bào ung thư.
Hơn 80 trường hợp bệnh nhân mắc các loại bệnh ung thư, bệnh nhân nhiễm HIV đã được thử nghiệm điều trị bằng phương pháp phẫu thuật tế bào TALENs. Một công ty chuyên về công nghệ sinh học tại Mỹ - hãng Sangamo Biosciences đã bắt đầu sử dụng công nghệ phẫu thuật tế bào Talens từ 5 năm trước để loại bỏ protein trên các tế bào miễn dịch trong cơ thể một người bị nhiễm HIV và đã mở thêm hướng điều trị cho căn bệnh thế kỷ này.
Sửa lỗi gene chữa ung thư tủy sống
Bé Layla Richards là em bé được chẩn đoán mắc chứng ung thư tủy sống khi mới 14 tuần tuổi. Sau khi được điều trị bằng phương pháp hóa trị và cấy tủy sống, căn bệnh ung thư của bé không hề thuyên chuyển và tưởng chừng các bác sĩ không còn cách nào cứu sống bé khỏi căn bệnh ung thư.
Song, điều kỳ diệu đã xảy ra, bằng kỹ thuật biên tập lại gene và nhân bản các tế bào miễn dịch, các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond - London - Anh đã chữa khỏi hoàn toàn căn bệnh ung thư tủy sống cho bé Layla. Phương pháp này trước đây mới chỉ được thử nghiệm thành công trên những con chuột thí nghiệm và bệnh nhi Layla đã trở thành bệnh nhân đầu tiên trên thế giới được áp dụng thành công, mở ra cơ hội chữa trị nhiều căn bệnh phức tạp khác. Hiện có khoảng trên 2.000 trẻ em trong độ tuổi từ 3-5 tuổi trên thế giới bị mắc căn bệnh ung thư tủy sống và phần lớn không qua khỏi sau một vài năm.
Trong trường hợp của bé Layla, tủy sống của bé sản sinh ra quá nhiều tế bào miễn dịch chưa trưởng thành (tế bào B). Các tế bào B này được bao bọc bởi protein có tên gọi CD19. Trong điều trị, các bác sĩ đã sử dụng các kháng thể có khả năng tấn công và tiêu diệt các tế bào tạo nên CD19 đưa trực tiếp vào các tế bào trong cơ thể bệnh nhân, nhờ đó cơ thể bệnh nhân có thể tự tiêu diệt các tế bào ung thư. Khác với những thử nghiệm trước đó, các bác sĩ lấy các tế bào T trong máu của bệnh nhân rồi đưa các kháng thể vào tạo nên tế bào CAR T. Các tế bào được phát triển trong phòng thí nghiệm cho đến khi đủ về lượng rồi mới đưa vào cơ thể bệnh nhân để chống lại ung thư.
Các bác sĩ đã truyền vào người bé Layla 50 triệu tế bào miễn dịch đã được lập trình lại gene theo cách trên. Các tế bào này có nhiệm vụ săn lùng và tiêu diệt các tế bào ung thư, nhờ đó, căn bệnh ung thư ở bé Layla đã được đẩy lùi.
(Theo Daily mail)