Công cụ chỉnh sửa gene hy vọng mới trong điều trị

Suckhoedoisong.vn - Công cụ chỉnh sửa gene gọi là CRISPR - được lấy từ một protein của vi khuẩn - cho phép các nhà khoa học cắt và dán các phần ADN (phạm vi trong phòng thí nghiệm)...

Công cụ chỉnh sửa gene gọi là CRISPR  - được lấy từ một protein của vi khuẩn - cho phép các nhà khoa học cắt và dán các phần ADN (phạm vi trong phòng thí nghiệm) mở ra một hướng mới hy vọng có thể chữa trị các bệnh nguy hiểm như ung thư, HIV, chứng loạn dưỡng cơ, bệnh Huntington hay mù lòa...

Ðiều trị ung thư

Tháng 10/2016, một bệnh nhân ung thư phổi ở Trung Quốc đã trở thành người đầu tiên trong số 10 người trên thế giới được thử nghiệm tiêm các tế bào đã được sửa đổi bằng CRISPR. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng kỹ thuật CRISPR để “tắt” hoạt động của gene, thứ đang ngăn cản cơ thể bệnh nhân chống lại căn bệnh ung thư của mình. Trong khi đó, các nhà khoa học Mỹ cũng đang đề xuất một nghiên cứu tương tự sẽ được thực hiện tại Đại học Pennsylvania để tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên 18 bệnh nhân ung thư u hắc tố - ung thư da - giai đoạn cuối, sarcoma - một loại ung thư mô miền và đa u tủy - ung thư tủy xương. Đối với thử nghiệm lâm sàng này, các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng CRISPR để thay đổi 3 trong các tế bào miễn dịch của bệnh nhân với hy vọng các tế bào này sẽ tiêu diệt các tế bào ung thư trong cơ thể.

Tiêu diệt HIV

Tháng 5/2017, các nhà khoa học tại Trường Y Lewis Katz, Đại học Temple và Đại học Pittsburgh ở Hoa Kỳ đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR để phát hiện virut từ các tế bào mà nó lây nhiễm và ngăn không cho nó nhân bản. Tác giả chính, TS. Wenhui Hu cho biết, có thể xóa toàn bộ gene virut HIV-1 khỏi các mô trong cơ thể. Đây là lần đầu tiên bệnh AIDS được chữa khỏi hoàn toàn trên động vật nhờ công nghệ chỉnh sửa gene Crispr. Nghiên cứu được đăng tải trên tạp chí Molecular Therapy.

Chữa trị bệnh Huntington

Theo Tổ chức Huntington’s Disease Society of America, có khoảng 30.000 người ở Mỹ mắc căn bệnh Huntington - một chứng rối loạn di truyền gây tử vong. Tháng 6/2017, các nhà khoa học tại Đại học Emory, Atlanta và Viện Khoa học Trung Quốc đã công bố họ có thể đảo ngược căn bệnh Huntington trên chuột thí nghiệm để tạo ra gene Huntingtin đột biến. Sau khi tạo ra gene đột biến này, số lượng các mảnh độc hại giảm xuống trong não bộ chuột, các nơron thần kinh bắt đầu lành. Những con chuột lấy lại được mức độ kiểm soát, cân bằng. Mặc dù hiệu suất khi làm một số công việc không được tốt như chuột khỏe mạnh nhưng kết quả cho thấy CRISPR có khả năng chữa trị bệnh Huntington.

Chống lại bệnh teo cơ Duchenne

Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne là một tình trạng suy nhược phát triển do một đột biến trong một gene duy nhất được gọi là gene dystrophin, một trong những gene dài nhất trong cơ thể. Một nhóm các nhà khoa học tại Đại học Texas do GS. Eric Olson dẫn đầu đã dùng CRISPR để chống lại chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Kết quả nghiên cứu được công bố vào tháng 4/2017 trong Tạp chí Science Advances. Các nhà khoa học sử dụng một biến thể của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR được gọi là CRISPR-Cpfl để điều chỉnh đột biến gây ra chứng loạn dưỡng cơ Dunchenne.

Ngăn ngừa chứng mù lòa

Theo Viện Y tế Quốc gia, một trong những nguyên nhân phổ biến của chứng mù lòa là tình trạng bệnh hoại vị bẩm sinh của Leber, ảnh hưởng đến 2-3/100.000 trẻ sơ sinh. Công ty Công nghệ sinh học Editas, Massachusetts đang nghiên cứu phương pháp trị liệu dựa trên CRISPR để đảo ngược bệnh hoại vị bẩm sinh Leber.

Giảm đau mạn tính

Đau mạn tính không phải bệnh di truyền nhưng các nhà khoa học đang nghiên cứu công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR để kiềm chế đau lưng, khớp bằng cách thay đổi gene để giảm viêm. Vào tháng 3/2017, GS. Robby Bowles, Đại học Utah đã dẫn lời báo cáo rằng, họ sử dụng CRISPR để ngăn ngừa một số tế bào sản xuất các phân tử phá vỡ các mô. Kỹ thuật này có thể được sử dụng để trì hoãn thoái hóa mô sau khi phẫu thuật hồi phục, điều này giúp giảm nhu cầu phẫu thuật bổ sung để sửa chữa tổn thương mô.

Ngăn ngừa sốt rét

Theo Tổ chức Y tế Thế giới, có khoảng 212 triệu ca sốt rét năm 2016 và khoảng 429.000 ca tử vong do căn bệnh này. Các nhà nghiên cứu tại Imperial College Lodon đã biến đổi gene đối với muỗi đực để tạo ra nhiều con đực hơn và biến đổi gene ở muỗi cái khiến chúng giảm khả năng sinh sản. Vào tháng 12 vừa qua, các nhà khoa học công bố trên tạp chí Nature rằng họ đã xác định được 3 gene để giảm khả năng sinh sản của muỗi cái.

Chỉnh sửa phôi thai người

Mới đây, các nhà khoa học Trung Quốc đã công bố kết quả nghiên cứu biến đổi gene đơn bội trên phôi người. Họ tìm cách xóa bỏ các đột biến gene gây mầm bệnh thiếu máu bẩm sinh Thalassemia bằng kỹ thuật CRISPR - Cas9. Căn bệnh thiếu máu bẩm sinh này gây nguy hiểm đến tính mạng do đột biến gene tác động đến việc tạo huyết cầu tố, loại protein chủ đạo trong việc vận chuyển ôxy, trong đó có hồng cầu. Do đó, trong huyết cầu tố bị thiếu chuỗi amenieamin, loại chuỗi beta. Sự khiếm khuyết này dẫn đến việc hủy hoại các tế bào hồng cầu cũng như thiếu hụt các tế bào máu. Tuy nhiên, thí nghiệm này đã vấp phải sự phản đối của giới di truyền học cũng như các nhà đạo đức học. Bởi trong số 86 phôi người ban đầu, sau khi qua phân tích, xử lý kết quả chỉ có 7 phôi sống sót chứa các tế bào đã chỉnh sửa gene. Vì tế bào người mang cấu trúc khảm, tức là chúng bao gồm một số tế bào mà ADN đã được chỉnh sửa và số khác vẫn luôn mang gene khuyết tật. Theo các nhà khoa học trên thế giới, những rủi ro việc sửa đổi gene thực hiện không chính xác có thể dẫn đến việc tạo ra những cá thể không đúng với mục đích ban đầu.

Minh Huệ

((Theo LS, 6/2017))

Bạn quan tâm
Loading...
Bình luận

Gửi bài viết cho tòa soạn qua email: bandientuskds@gmail.com

ĐỌC NHIỀU NHẤT