Thử nghiệm lâm sàng là khâu quan trọng nhất để Cơ quan Quản lý Dược phẩm của các nước chấp thuận các loại thuốc trước khi đưa ra thị trường. Nhờ thủ tục này, dược phẩm đảm bảo tính an toàn cho người sử dụng. Ngoài những cuộc thử nghiệm đúng quy trình và chất lượng thì cũng có một số cuộc thử nghiệm biến phúc thành họa, đầy tai tiếng trong lịch sử y văn thế giới.
Thử nghiệm liệu pháp gene
Một trong những thảm họa thử nghiệm lâm sàng tai tiếng nhất diễn ra tại Mỹ là vụ thử lâm sàng liệu pháp gene cho một thanh niên trẻ 18 tuổi Jesse Gelsinger. Khi chàng trai này được tuyển dụng để nghiên cứu an toàn liệu pháp gene ở trẻ em bị đột biến di truyền gan. Giống như những đứa trẻ khác trong nghiên cứu, khi chào đời, Gelsinger mắc phải tình trạng có tên “OTC”, nó ngăn cản gan không loại bỏ hết ammonia. Các nhà nghiên cứu cố gắng khắc phục hiện tượng trên bằng cách tiêm cho Gelsinger một loại virut lạnh. Nhưng ngày 17/9/1999, sau khi tiêm liều cao virut lạnh, Gelsinger đã xuất hiện triệu chứng lạ, chuyển từ vàng da sang chết não.
Sau khi điều tra, Cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phát hiện thấy rằng, không chỉ có Gelsinger trở thành nạn nhân mà trước đó đã có nhiều người gặp phải các phản ứng sốc với thuốc nhưng người ta đã cho qua, tiếp tục nghiên cứu. Thứ hai, mức amoniac trong gan Gelsinger cao đến mức đáng ra phải bị loại ra khỏi danh sách những người tham gia thử nghiệm nhưng không hiểu sao Gelsinger lại được đưa vào danh sách.
Thử nghiệm thuốc chữa ung thư
Thảm họa tiếp theo là vụ thử nghiệm lâm sàng thuốc chữa ung thư hồi đầu năm 2000 của Anil Potti, người Mỹ. Potti hứa hẹn, phương pháp mà ông ta điều trị có thể đạt kết quả tới 80%, nếu đúng như vậy thì khám phá của Anil Potti có thể cứu sống ít nhất 10.000 nhân mạng mỗi năm. Vào năm 2015, những hứa hẹn này đã quay ngoắt 360 độ, Potti đã bị phát hiện giả mạo dữ liệu ghi trong báo cáo dài 9 trang và một đơn xin tài trợ. Hậu quả, các kết quả nghiên cứu của Anil Potti đã bị hủy bỏ. Tuy nhiên, một nạn nhân là phụ nữ đã bị ảnh hưởng nghiêm trọng bởi trò gian lận của Potti. Đó là Joyce Shoffner, bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của Potti hồi tháng 7/2008. Theo quảng cáo, liệu pháp của Potti có thể chữa khỏi được 80%, Shoffner đã háo hức tham gia với hy vọng chữa khỏi bệnh ung thư vú đang mắc phải. Sau đó, Shoffner trải qua hóa trị liệu Adriamycin-Cytoxan (AC). Hiện tại, Shoffner phải sống với các cục máu đông và bệnh đái tháo đường do phác đồ điều trị AC gây ra, chưa kể các rối loạn căng thẳng sau chấn thương do thử nghiệm tạo nên.
Thử nghiệm thuốc trị hen
Thử nghiệm lâm sàng thuốc trị hen suyễn tại Bệnh viện John Hopkins (JHH). Trong thử nghiệm, Ellen Roche, một kỹ thuật viên tại Bệnh viện Johns Hopkins đã tình nguyện tham gia cuộc thử nghiệm thuốc hen cho những người khỏe mạnh. Mục đích thử nghiệm là khám phá ra cơ chế giúp người khỏe mạnh phát triển các triệu chứng hen suyễn, do đó các bác sĩ kích hoạt phản ứng hen nhẹ cho Ellen Roche, sau đó điều trị bằng thuốc hexamethonium dạng hít.
Ellen Roche tử nạn vì tham gia thử nghiệm thuốc hexamethonium của JHH.
Ngay từ đầu, hít thuốc này chỉ đơn giản là gây ho. Nhưng theo thời gian tiến triển, Ellen Roche đã phải dùng máy thở khi mô phổi bị tàn phá và thận bắt đầu bị suy trước khi qua đời vào ngày 2/6/2001. Tại tòa, người ta thừa nhận thủ phạm là hexamethonium làm cho hô hấp và thận của bệnh nhân hỏng hoàn toàn. Sau khi sự việc bại lộ, người ta còn phát hiện thấy hexamethonium chưa được FDA đồng ý dùng cho thử nghiệm, không được ghi trong mẫu thỏa thuận, vì vậy, Bệnh viện Johns Hopkins đã phải chịu trách nhiệm hoàn toàn về cái chết của nạn nhân Ellen Roche.
Thử nghiệm thuốc chữa tâm thần phân liệt
Thí nghiệm lâm sàng thuốc seroquel của Đại học Minnesota (UoM) cho bệnh nhân nam tên là Dan Markingson người Mỹ năm 2003 mắc chứng tâm thần phân liệt. Theo bà Mary Weiss, mẹ nạn nhân thì con trai bà mất cách đây gần 5 năm trong một nghiên cứu lâm sàng do UoM chủ trì. Đáng tiếc, trong nghiên cứu, những người có trách nhiệm lại làm việc tắc trách, nóng vội trong 5 tháng. Dan Markingson được nhập viện tại Trung tâm Y tế thuộc UoM ở Fairview. Ngay sau đó, Dan được tuyển dụng vào một thử nghiệm lâm sàng dùng ba loại thuốc tâm thần phân liệt là seroquel, risperdal và zyprexa. Với liều dùng 800mg seroquel uống hàng ngày, ảo tưởng của Dan Markingson mỗi ngày thêm trầm trọng.
Thử nghiệm thuốc chữa bệnh bạch cầu
Vụ thử nghiệm CAR-T bạch cầu diễn ra tại Mỹ hồi tháng 7 năm 2016. Ba bệnh nhân bị bệnh bạch cầu chết trong khuôn khổ thử nghiệm loại thuốc mới cấp độ tế bào, có tên CAR-T bạch cầu.
Nguyên nhân dẫn đến tử vong cho ba bệnh nhân là phù não. Theo các đại diện của Công ty y tế Juno, nơi đảm nhận cuộc thử nghiệm lâm sàng thì phù não là hiện tượng khá phổ biến ở những bệnh nhân được điều trị bằng CAR-T, cũng như phản ứng của hệ thống miễn dịch và tăng độc tính thần kinh. Sau sự cố nói trên, cổ phiếu của Juno đã giảm tới 27% và hiện nay, Juno đang được FDA xem xét tư cách lẫn khả năng chuyên môn để quyết định có cho phép tiếp tục thử nghiệm lâm sàng nữa hay không.