Các thử nghiệm lâm sàng là bước quan trọng nhất để một loại thuốc được cơ quan chức năng chấp thuận, và nếu không có chúng, sẽ không ai biết liệu thuốc có an toàn hay không. Đa phần các thử nghiệm sẽ diễn ra tốt đẹp, và thuốc được cấp phép để sử dụng chung. Nhưng cũng có những khi thử nghiệm lâm sàng phạm phải sai lầm khủng khiếp. Dưới đây là những vụ việc tai tiếng nhất mà các công ty dược phẩm cố hết sức che giấu.
Thử nghiệm thuốc Seroquel của Trường Đại học Minnesota
"Con trai tôi - Dan - đã qua đời gần 5 năm trước trong một nghiên cứu lâm sàng tại Đại học Minnesota, một nghiên cứu mà con tôi không có chẩn đoán và tôi đã cố gắng một cách tuyệt vọng trong 5 tháng để đưa nó ra khỏi đó", sau cái chết của con trai, Mary Weiss đã cố gắng lan truyền thông điệp này đến với thế giới.
Năm 2003, Dan Markingson, con trai của Mary Weiss, được chẩn đoán mắc tâm thần phân liệt và phải nhập viện tại Trung tâm Y tế Đại học Minnesota ở Fairview. Ngay sau đó, chàng trai được đưa vào một thử nghiệm lâm sàng thử nghiệm ba loại thuốc tâm thần phân liệt khác nhau: Seroquel, Risperdal, và Zyprexa. Nhưng rất nhanh chóng, liều 800mg Seroquel hàng ngày bắt đầu làm tình trạng hoang tưởng của bệnh nhân nặng thêm.
Đáp lại, mẹ của Dan đã điên cuồng gửi thư, email, và gọi điện cho các điều phối viên của nghiên cứu để cố gắng đưa con trai mình ra khỏi chương trình. Nhưng bộ phận quản lý đã cấm Dan rời khỏi nghiên cứu, dọa đưa anh vào cơ sở điều trị tâm thần nếu anh bỏ dở. Weiss đã bị sốc bởi điều này cho đến khi bà phát hiện ra một sự thật quan trọng: sự tham gia của con trai bà sẽ mang lại 15.000 đô la cho nhà trường.
Không thể rút khỏi chương trình, tình trạng hoang tưởng của Markingson càng trở nên tồi tệ hơn cho đến khi anh tự tử bằng cách đâm chết mình trong lúc tắm. Trong thư tuyệt mệnh, anh viết "Tôi đã đi qua trải nghiệm này với một nụ cười!" Đau đớn tột cùng, mẹ anh đã kiện nhà trường, nơi từ chối chịu trách nhiệm về hành động này. Markingson là một trong 5 đối tượng trong thử nghiệm đã tự tử, và là một trong hai người thành công trong việc lấy đi chính cuộc sống của mình.
Thảm kịch của Công ty Biotrial, Pháp
Tháng 1 năm 2016, công ty Biotrial,Pháp, đã tuyển dụng 128 tình nguyện viên khỏe mạnh để tham gia thử nghiệm lâm sàng về một loại thuốc mới được thiết kế để chống lại chứng lo âu liên quan đến bệnh ung thư và bệnh Parkinson. Khi sử dụng với liều thấp, bệnh nhân báo cáo không có phản ứng phụ. Nhưng khi liều bắt đầu tăng lên sau tuần đầu tiên, các vấn đề bắt đầu xuất hiện. Đặc biệt, 6 người tham gia đã bị ốm và ngay lập tức được gửi đến phòng cấp cứu.
Một trong những bệnh nhân này, một nam thanh niên khỏe mạnh chưa đầy 30 tuổi, bị tuyên bố chết não chỉ một tuần sau khi được nhập viện và hai tuần sau khi bắt đầu thử nghiệm. Năm bệnh nhân khác vẫn trong tình trạng ổn định, nhưng các bác sĩ dự đoán nhiều người sẽ phải bị tổn thương não không thể phục hồi được và các khuyết tật về tâm thần.
Mặc dù đây là lần đầu tiên thuốc được thử nghiệm trên người, song các nhà quản lý thử nghiệm đã biết rằng có vấn đề nghiêm trọng với thuốc. Một nguồn tin từ Pháp đã khám phá ra rằng thử nghiệm trước đó đã gây hậu quả tương tự trên chó, giết chết một số con vật và khiến nhiều con khác bị tổn thương não. Tuy nhiên, thử nghiệm vẫn được tiến hành trên người, và để lại hậu quả khủng khiếp.
Thử nghiệm Thalidomide
Thalidomide được sản xuất lần đầu tiên ở Đức, chủ yếu để điều trị các bệnh nhiễm trùng đường hô hấp. Ngày nay, nhiều người biết về loại thuốc này vì tác dụng phụ của nó đối với thai nghén. Hơn 10.000 trẻ em sinh ra trong những năm 1960 đã chịu những hậu quả khủng khiếp, chẳng hạn như mất chi và hở hàm ếch, do ảnh hưởng của thuốc.
Thalidomide
Không giống như các thử nghiệm khác trong danh sách sách, phần kỳ quái của thử nghiệm lâm sàng thalidomide là tất cả mọi thứ đều “đúng quy trình”. Trong giai đoạn cấp bằng sáng chế và phê duyệt, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm thuốc trên động vật nhưng lại bỏ qua việc quan sát tác động trên con của chúng. Vì việc dùng thuốc quá liều không gây chết nên nó được coi là an toàn, và được đưa ra thị trường vào năm 1956.
Mãi cho đến năm 1961, bác sĩ người Úc William McBride mới khám phá ra mối liên hệ giữa Thalidomide và dị tật. Nhưng cho đến lúc đó, mọi thử nghiệm lâm sàng đều đưa ra kết luận rằng thalidomide là thuốc không cần đơn bác sĩ - và 10.000 người đã phải trả giá.
Thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen
Cậu bé Jesse Gelsinger 18 tuổi khi tham gia một nghiên cứu kiểm nghiệm độ an toàn của liệu pháp gen ở trẻ em bị đột biến di truyền nghiêm trọng ở gan. Giống như những đứa trẻ khác trong nghiên cứu này, em mắc một chứng bệnh bẩm sinh gọi là "OTC" khiến gan không loại bỏ được ammoniac, và các nhà nghiên cứu đã cố gắng chống lại căn bệnh bằng cách tiêm cho em một loại vi-rút cảm lạnh. Nhưng đó cũng là liều thuốc cuối cùng mà Gelsinger nhận được. Ngày 17 tháng 9 năm 1999, các triệu chứng của cậu bé nhanh chóng chuyển từ vàng da sang suy tạng, dẫn đến chết não [4].
Jesse Gelsinger
FDA đã mở cuộc điều tra về trường hợp này và phát hiện ra một vài hành động vô trách nhiệm khủng khiếp của các nhà quản lý. Thứ nhất, Gelsinger nằm trong nhóm bệnh nhân cuối cùng, và tất cả các nhóm trước đều đã có phản ứng nặng với thuốc. Tuy nhiên, nghiên cứu vẫn tiếp tục. Và thứ hai, mức amoniac của Gelsinger cao đến nỗi họ nên loại cậu bé ra khỏi hử nghiệm ngay từ đầu; lúc đầu cậu bé được dự định là người thay thế, nhưng một bệnh nhân bỏ cuộc, và cậu bé đã bị đưa vào nghiên cứu một cách vội vàng.
Thuốc chữa ung thư “kì diệu” của Anil Potti
Trong những năm 2000, Anil Potti nổi lên như một ngôi sao trong giới y học. Ông hứa hẹn điều trị ung thư với tỷ lệ chữa khỏi 80%, và các chuyên gia tin rằng khám phá của ông có thể cứu sống 10.000 sinh mạng mỗi năm. Nhưng vào năm 2015, điều này đã hoàn toàn thay đổi; Potti bị cáo buộc đã đưa số liệu giả mạo vào một bản thảo, 9 bài báo và một đơn xin tài trợ, do đó các kết quả nghiên cứu của ông bị hủy bỏ.
Một phụ nữ bị ảnh hưởng đặc biệt bởi sự gian lận này là Joyce Shoffner - bệnh nhân số 1 trong thử nghiệm vào tháng 7 năm 2008 do Potti thực hiện. Với sự đảm bảo rằng liệu pháp của Potti chữa khỏi 80% số ca ung thư, Shoffner đã háo hức đăng ký tham gia nghiên cứu với mong muốn chữa bệnh ung thư vú. Cô đã phải sinh thiết và trải qua một liệu trình hóa trị Adriamycin-Cytoxan (AC), mà mãi hai năm sau đó mới được biết rằng kết quả của nghiên cứu bị hủy bỏ do sự liên quan của Potti. Ngày nay, Shoffner không bị ung thư vú, nhưng bà sống với các cục máu đông và tiểu đường gây ra bởi phác đồ AC, cũng như rối loạn stress sau chấn thương do chính bản thân thử nghiệm.