Gần đây trên các trang mạng và tạp chí nhãn khoa có đăng tải nhiều công trình nghiên cứu về avastin - một thuốc dùng cho chuyên ngành ung thư nhưng gần đây lại có ứng dụng mạnh mẽ cho chuyên ngành mắt... Vậy tác dụng của loại thuốc này thế nào?
Xuất phát điểm là thuốc chữa bệnh ung thư
Năm 2004, Genetech là công ty đầu tiên sản xuất ra bevacizumab (avastin) một kháng thể đơn dòng kháng yếu tố tăng sinh nội mạch A (VEGF-A), một hoạt chất chủ yếu giúp tăng sinh mạch máu (angiogenesis). Tham vọng của nhà sản xuất cũng như các bác sĩ nội khoa là có thể dựa vào avastin để khống chế việc tăng sinh mạch máu bừa bãi trong các bệnh lý khối u, tiểu đường và một số bệnh khác. Ngay trong năm đó avastin được FDA - Cơ quan Quản lý thuốc và Thực phẩm của Mỹ chấp nhận dùng trong phác đồ điều trị ung thư đại tràng và ung thư phổi loại tế bào nhỏ.
Không lâu sau, năm 2008, nó lại được tham gia vào công thức điều trị ung thư vú với hiệu quả giảm thể tích khối u khá rõ nhưng lại không làm tăng thời gian sống thêm của người bệnh. Năm 2009 đánh dấu một loạt ứng dụng của avastin trong điều trị ung thư tiền liệt tuyến, buồng trứng, gan, đa u tủy, ung thư tụy. Thời gian sống thêm của bệnh nhân kém ấn tượng, tác dụng chống di căn mập mờ, giá thành quá cao, chỉ thành công với vài loại ung thư cũng như một số giai đoạn bệnh... đó là điều làm cả bác sĩ và bệnh nhân thất vọng.
Tiêm avastin trong bệnh thoái hóa hoàng điểm. |
Những ứng dụng trong ngành mắt
Thất bại ở chuyên ngành ung thư, các công ty dược đã hướng ngay sản phẩm của mình để sinh lời trong ngành nhãn khoa. Từ năm 2004, sản phẩm này đã nhanh chóng được ứng dụng để chống chọi với các bệnh lý rối loạn về tăng sinh tân mạch u như thoái hóa hoàng điểm, tắc tĩnh mạch trung tâm võng mạc, cận thị bệnh lý, bệnh võng mạc tiểu đường tăng sinh và gần đây nhất là bệnh võng mạc trẻ đẻ non (ROP).
Trong thoái hóa hoàng điểm người già
Khoảng 25% những người trên 60 tuổi sẽ có vấn đề về hoàng điểm. Mỗi năm ở Mỹ có khoảng 200.000 ca mới mắc thoái hóa hoàng điểm (AMD). Vì vậy avastin được chỉ định tiêm nội nhãn rộng rãi tại Mỹ để phòng ngừa việc mất thị lực trung tâm cho các bệnh nhân này. Năm 2007 đã có 20.000 mũi tiêm được thực hiện tại Mỹ thế nhưng hiệu quả thực sự của nó như thế nào so với các phương pháp cũ thì vẫn còn nhiều thắc mắc. Một nghiên cứu năm 2005 của Hội Nhãn khoa Mỹ (AAO) trên 79 bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm thể ướt, bệnh nhân được tiêm nhắc lại hằng tháng avastin cho tới khi các dấu hiệu phù hoàng điểm, dịch dưới võng mạc, bong biểu mô sắc tố tiêu biến.
Kết quả đầu ra dựa vào thị lực, chụp mạch huỳnh quang, chụp OCT. Sau 1 tuần có 51% bệnh nhân giảm phù hoàng điểm, sau 4 tuần có 31 bệnh nhân hết dịch phù dưới võng mạc, sau 8 tuần có 25 bệnh nhân phục hồi độ dày võng mạc như bình thường. Từ tuần thứ 4 đến tuần thứ 8, thị lực tăng trung bình khá rõ. Không có tác dụng phụ nào tại mắt hay toàn thân. Hiệu quả đáng khích lệ của phương pháp điều trị này đã làm cho việc theo dõi, xét nghiệm và tiêm thuốc hằng tháng của các bệnh viện trở nên quá tải cũng như các công ty bảo hiểm phải chi trả bảo hiểm quá nhiều.
Điều trị thoái hóa hoàng điểm bằng avastin đã trở thành thường quy ở Mỹ và Châu Âu, mặc dù avastin chưa phải đã hạ đo ván các phương pháp điều trị cũ. Cả bệnh nhân và bác sĩ đều có một phao cứu sinh để bám vào, để hy vọng và vươn xa hơn nữa...
Với bệnh võng mạc tiểu đường
Liệu khoảng 200 triệu người bị tiểu đường trên toàn thế giới có là khách hàng tiềm tàng của avastin hay không? Chính xác hơn là 90% trong số họ sẽ cần avastin sau 10 năm bị bệnh tiểu đường. Tuy chưa được FDA công nhận nhưng các nghiên cứu thử nghiệm tác dụng phòng tăng sinh tân mạch và thoát mạch của avastin đã được tiến hành.
Một nghiên cứu tự nguyện đã được tiến hành tại tiểu bang California, Hoa Kỳ trên 45 mắt của 32 bệnh nhân bị tiểu đường có tân mạch tại võng mạc và mống mắt. Trên các bệnh nhân được tiêm avastin nội nhãn, kết quả cho thấy, sau 1 tuần đã có giảm hoặc biến mất hiện tượng rò mạch trên tất cả các bệnh nhân. 19 bệnh nhân hết rò mạch ở gai thị, 9 bệnh nhân hết rò mạch trên mống mắt. Thời gian xuất hiện lại hiện tượng rò mạch sau khi ngừng tiêm khá khác biệt. Người sớm nhất là sau 2 tuần.
Với bệnh lý võng mạc trẻ đẻ non (ROP)
ROP ngày càng chứng tỏ chúng là nguyên nhân mù lòa số một cho trẻ em. Tuy chưa được FDA công nhận nhưng ngay tại Mỹ đã có nhiều công trình nghiên cứu việc ứng dụng tiêm avastin nội nhãn cho căn bệnh này. Phương pháp này thắp sáng thêm hy vọng cứu vãn thị giác cho những trẻ đẻ non. Thuốc có thể dùng sớm trước khi có chỉ định laser cũng như vẫn có thể áp dụng ở giai đoạn muộn sau khi điều trị laser thất bại, giảm tân mạch tốt trên zone I và zone II.
Tuy nhiên đa số các tác giả khuyến cáo, giai đoạn 3 là thích hợp nhất và cho kết quả ngoạn mục nhất. Trái lại, với giai đoạn 1 và 4, đa phần các tác giả khuyên nên thận trọng chỉ định dùng avastin vì có thể gây ra ngừng phát triển võng mạc hoặc gia tăng tình trạng co kéo võng mạc. Các nghiên cứu về avastin điều trị ROP vẫn đang được tiến hành để có những kết quả rõ ràng hơn, thuyết phục hơn trước khi đem ra áp dụng rộng rãi.
Với cận thị bệnh lý, có tân mạch dưới võng mạc
Trên bệnh nhân cận thị bệnh lý có tân mạch dưới võng mạc được điều trị toàn thân bằng tiêm tĩnh mạch avastin, nhóm nghiên cứu của Canada thấy tân mạch hắc mạc đã giảm đáng kể. Tuy nhiên, cân nhắc thiệt hơn việc có nên tiêm nội nhãn để điều trị tân mạch hắc mạc cho bệnh nhân bị cận thị bệnh lý hay không vẫn chưa có hồi kết.
Mặc dù có thể coi là cứu tinh của một vài bệnh nan y tại mắt nhưng vì là một thuốc mới, đắt tiền, độc tính và tác dụng phụ trên toàn thân khá nhiều, chỉ định chuyên khoa rất đặc thù nên thái độ thận trọng với việc ứng dụng avastin trong chuyên ngành nhãn khoa là cần thiết. Những nghiên cứu có liên quan tới chủ đề này đều có khuyến cáo: cần có thêm các nghiên cứu khác với lượng bệnh nhân lớn và dài hơi hơn.
Hiện tất cả những ứng dụng trên của avastin đều đã có mặt tại Bệnh viện Mắt Trung ương. Rất nhiều bệnh nhân đã được hưởng lợi từ loại thuốc này. Liên quan đến phương pháp điều trị này chắc chắn trong tương lai từ những ứng dụng kỹ thuật mới hay báo cáo khoa học nhỏ lẻ, các công trình khoa học có tầm vóc hơn sẽ ra đời đóng góp thêm những vũ khí mới cho sự nghiệp phòng, chống mù lòa.
BS.Hoàng Cương (Bệnh viện Mắt Trung ương)
